乳糜微粒血症综合征

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  Olezarsen Tryngolza Olezarsen是一种反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白。这是FDA批准的首个治疗药物，可显著降低患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人的甘油三酯水平，并在与适当的饮食(每天≤20克脂肪)一起使用时，提供具有临床意义的急性胰腺炎(AP)事件减少。 【生产企业】：Ionis Pharmaceuticals（伊奥尼斯制药） 【规格】：80mg/0.8mL/支/盒 【商标】

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  2026-09-18

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  Tryngolza(Olezarsen) Tryngolza(Olezarsen)由美国Ionis Pharmaceuticals, Inc.原研开发，是一款靶向载脂蛋白C-IIImRNA的GalNAc偶联反义寡核苷酸药物。于2024年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次上市批准，用于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的辅助降TG治疗。2026年6月，FDA进一步批准其适应症扩展至重度高甘油三酯血症(sHTG)人群，明确降低急性胰腺炎风险的新适应症，更新了肝酶监测和剂量调整的临床建议。 FDA此次标签更新基于多项III期临床试验的积极结果，尤其是sHTG人群中急性胰腺炎事件率显著下降，被业界视为高甘油三酯管理领域的里程碑式进展。海外医学媒体对此广泛报道，强调该药在传统降脂药物效果不佳的重度患者中提供了全新的治疗选择。

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  2026-09-18

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  普乐司兰钠(Redemplo) 普乐司兰钠是由美国Arrowhead Pharmaceuticals,Inc.研发的一款创新型小干扰核糖核酸(siRNA)药物，于2025年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，此药品上市为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者提供了全新的治疗选择。 其剂型为单剂量预充注射器，用药时需配合低脂饮食(每日脂肪摄入量≤20克)以优化治疗效果，凭借独特的作用机制和便捷的给药方案，为FCS患者的脂质管理带来了重要突破。

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  2026-09-18

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  沃拉诺森‌(Waylivra) 沃拉诺森‌于2019年5月获得欧盟委员会(EC)有条件上市许可，是首个获欧洲药品管理局(EMA)条件性上市许可的治疗药物，用于饮食及常规降脂治疗反应不足的遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者。 沃拉诺森‌通过抑制载脂蛋白C-III(APOC-III)合成，显著降低甘油三酯水平，并减少胰腺炎发作风险。

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  2026-09-18