阿匹特古单抗

• 
  阿匹特古单抗(Apitegromab) 阿匹特古单抗(Apitegromab)由美国Scholar Rock公司原研开发，2026年9月11日获得美国FDA批准上市，是全球首款直接靶向骨骼肌的脊髓性肌萎缩症治疗药物。区别于既往SMN通路疗法，作用靶点聚焦肌抑素通路，作为联合治疗手段，为已经在接受标准SMN2靶向干预的SMA患者开辟全新治疗路径，填补肌肉层面干预的空白。 海外罕见病患者公益组织CureSMA公开表态，阿匹特古单抗代表SMA治疗进入神经元‑肌肉双重干预时代，机构正协同支付方推动药物保障覆盖，减轻患者群体的治疗负担。

  优客网|相关文档

  2026-09-18