Lamzede velmanase alfa

【贮藏】 　　在2℃至8℃下冷藏储存在原纸箱中，以避免光照，不要冻结。 　　【适应症】 　　Lamzede适用于治疗成人和儿童患者的α甘露糖苷症的非中枢神经系统表现。 　　【推荐剂量和给药方法】 　　一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 　　对于有生育能力的女性，确认患者没有怀孕。 　　二、 推荐剂量和用法 　　在使用Lamzede之前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定

依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim

Vimizimis一种水解溶酶体糖胺聚糖(GAG)-特异性酶适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征) 。 　　剂量和给药方法 　　2 mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。 　　剂型和规格 　　注射剂：5 mg/5 mL (1 mg/mL)在单次使用小瓶内。 　　禁忌证 　　无。 　　警告和注意事项 　　(1)过敏反应和超敏性反应：有些患者用Vimizim治疗期间曾观察到危及生命过敏反应和超敏性反应

拉罗尼酶

商品名称：Aldurazyme 　　英文名称：laronidase 　　中文名称：拉罗尼酶 　　全部名称：拉罗尼酶、Aldurazyme、laronidase 　　适应症 　　ALDURAZYME适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I (MPS I)的成人和儿童患者以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。 　　剂型和规格 　　注射:2.9mg/5mL(0.58mg/mL)laronidase。 　　用法用量 　　1、推荐剂量

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)由美国Denali Therapeutics Inc.原研开发，是一款靶向转铁蛋白受体的酶替代疗法。2026年3月，美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准该药上市，用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型)的神经系统表现。这标志着首个能够透过血脑屏障的IDS酶替代疗法正式进入临床，为延缓神经功能损害提供了新选择。 据2026年3月国外医药媒体报道，Avlayah的加速批准基于其显著降低患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平的关键替代终点。业内评论指出，该药通过Fc片段与转铁蛋白受体结合实现中枢递送，突破了传统酶替代疗法无法进入脑组织的局限。新闻中还强调，Denali公司计划开展确证性临床试验以验证长期临床获益，并扩大适用年龄范围。