伏索利肽(Voxzogo)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

伏索利肽(Voxzogo)

药品规格：

0.56mg*1瓶/盒

生产企业：

功能主治：

伏索利肽是一种创新药物，主要用于改善儿童软骨发育不全的生长问题。它的作用机制是通过促进骨骼发育，帮助提高线性生长速度。对于患者和家庭来说，该药物的出现提供了一种新的治疗选择，带来希望。适应症说明伏索利肽适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者，能够有效促进身高增长。临床研究数据表明，伏索利肽在多个年龄段均显示出积极疗效，有助于提升生活质量和成长潜力。适用人群伏索利肽的使用人群需明确确诊为软骨发育不全，通过影像学检查证实骨骺未闭合。临床研究人群覆盖从4.4个月到14.9岁的儿童，显示了较广的应用范围。伏索利肽的应用为软骨发育不全患儿的治疗带来了新方向。用药过程中仍需在医生指导下谨慎评估与随访，确保疗效。

摘要

伏索利肽(vosoritide，商品名Voxzogo)由美国BioMarin制药公司研发，是全球首个用于治疗软骨发育不全的靶向药物。该药于2021年8月率先在欧盟获批，随后同年11月获得美国FDA批准上市。获批新闻发布后，引起国际医学界和罕见病群体的广泛关注，被认为是治疗领域的里程碑。作为C型利钠肽类似物，伏索利肽通过调节FGFR3信号通路促进骨骼生长。BioMarin于2021年起陆续在欧洲和美国推出该药，2023年更获FDA扩展批准用于5岁以下患儿。相关国际新闻报道指出，这一突破为软骨发育不全患儿带来了新的希望，并推动全球对矮小症精准治疗的研究热度。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

说明书

伏索利肽(Vosoritide)是一种重组C型利钠肽(CNP)类似物，可促进软骨细胞增殖与分化，增加生长板宽度，从而改善软骨发育不全(ACH)患者的线性生长。

药品称呼

通用名称：伏索利肽、Vosoritide

商品名称：Voxzogo

适应靶点

分子靶点：利钠肽受体B(NPR-B)。

作用通路：抑制FGFR3介导的MAPK信号通路(RAF-1/ERK1/2)，促进软骨内骨生长。

适应症和适应人群

适应症：用于开放骨骺的软骨发育不全(ACH)儿童患者，以增加线性生长。

适用人群：确诊为软骨发育不全且影像学检查证实骨骺未闭合的儿童患者。

规格与性状

规格：0.56mg*1瓶/盒；

性状：白色至黄色冻干粉末，复溶后为无色至淡黄色澄明液体。

主要成分

活性成分：Voxzogo

用法用量

为降低低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)的发生风险，需指导照护者及患者：给药前确保患者摄入充足食物；给药前1小时内，指导患者饮用约240-300mL液体(如白开水、牛奶等)。

1.推荐剂量与给药

剂量依据：推荐剂量基于患者实际体重，每日皮下注射1次，尽可能在每日同一时间给药；注射体积需结合患者体重及复溶后药物浓度。

若患者体重处于区间之间，需将体重四舍五入至最接近的整数后确定剂量。

漏服剂量处理：若错过一次剂量，可在计划给药时间后12小时内补服；若超过12小时，跳过错过的剂量，按常规给药时间进行下一次给药，不得为补服错过的剂量而加倍给药。

2.生长监测

需每3-6个月定期监测患者体重、生长情况(如身高、生长速率)及体格发育，根据患者实际体重调整剂量；一旦通过影像学检查确认患者骨骺闭合(提示无进一步生长潜力)，需永久停用伏索利肽。

区间剂量依据应参考说明书，由于篇幅限制，具体您可以阅读伏索利肽完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药，推荐文章：伏索利肽的用法用量。

不良反应

1.常见反应(>10%)

注射部位红斑/肿胀/荨麻疹、呕吐、关节痛、低血压、胃肠炎。

2.严重反应

短暂性低血压(伴头晕、乏力、恶心)。

3.实验室异常

碱性磷酸酶升高(17%vs安慰剂7%)。

4.上市后报告

多毛症(皮肤不良反应)。

具体您可以阅读伏索利肽完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：伏索利肽的副作用。

注意事项

1.低血压风险

已有短暂血压降低的报告。应指导患者在给药前充分水化并摄入充足食物，以降低低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)的风险。

2.重构与储存

重构后的药物需在3小时内使用，不得冷冻，室温储存后不得放回冰箱，需记录室温储存开始日期。

3.注射部位

需轮换注射部位，避免连续两天在同一区域注射，不得注射于异常部位(发红、肿胀等)。

4.监测

定期监测生长及骨骺情况，及时调整剂量或停药。

特殊人群用药

【孕妇】根据临床前动物研究，孕期给予伏索利肽(分别相当于人用剂量的14倍至200倍)未显示胚胎毒性或致畸作用；由于缺乏足够的孕妇临床数据，孕妇使用时应在充分评估潜在益处与风险后谨慎决策。

【哺乳期女性】当前暂无充分数据证明伏索利肽是否分泌入母乳及对婴儿的影响；因动物研究显示药物可在乳汁中检测到。哺乳期妇女应综合评估母乳喂养的益处与潜在风险，必要时咨询专业医师。

【具有生殖潜力的男性和女性】动物生育能力研究中，伏索利肽未显示对雄性或雌性大鼠生殖功能的不利影响；但鉴于临床数据有限，对于具有生殖潜力的患者，使用时仍需谨慎，并进行个体化风险评估。

【儿童使用】伏索利肽主要用于侏儒症儿童，其安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确立，同时部分数据支持4.4个月至5岁以下患者使用。用药应严格遵循医生指导，定期监测生长发育情况。

【老年人使用】关于老年人使用伏索利肽的安全性和有效性，目前临床数据较少，故老年人用药风险与益处尚未明确(说明书中尚未明确)。

【肾功能损害】对于肾功能正常(eGFR≥60mL/min/1.73m²)的患者，无需调整剂量；对于肾功能受损(eGFR<60mL/min/1.73m²)的患者，不推荐使用伏索利肽。

禁忌症

伏索利肽说明书中尚未列明禁忌症。

药物相互作用

体外研究显示，治疗浓度的伏索利肽不会抑制或诱导细胞色素P450酶，也不太可能抑制人类药物摄取或外排转运体(如OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、MATE1、MATE2-K、BCRP、P-gp、BSEP)，预计不会影响这些转运体的底物药物。目前尚未开展伏索利肽的体内药物相互作用临床研究。