盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)

处方药

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通用名称：

盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)

药品规格：

100mg*120片/盒,100mg/包,500mg/包

生产企业：

功能主治：

适用人群盐酸沙丙蝶呤适用于1个月及以上儿童和成人，主要针对因四氢生物蝶呤(BH4)反应而出现的苯丙酮尿症(PKU)患者。此类患者血液中苯丙氨酸水平升高，需要通过药物干预进行控制，减少长期高苯丙氨酸对神经发育和认知功能的影响。治疗目标与联合方案盐酸沙丙蝶呤用于降低血液苯丙氨酸水平，但单独用药效果有限。必须与限制苯丙氨酸的饮食联合使用，最大程度改善代谢平衡。通过个体化剂量调整和定期监测，可实现血苯丙氨酸的稳定控制，提高治疗安全性和疗效。盐酸沙丙蝶呤治疗高苯丙氨酸血症需要遵循医嘱，结合饮食管理和定期监测，保障药物疗效并减少潜在风险，是对BH4反应性PKU患者的重要干预手段。

摘要

盐酸沙丙蝶呤的原研公司是BioMarinPharmaceutical。该药在2007年12月获得美国FDA批准，用于治疗对BH4有反应的高苯丙氨酸血症(HPA)患者。上市后，其疗效和安全性在多个临床研究中得到验证，并逐渐推广到儿童和成人患者群体。除了美国，盐酸沙丙蝶呤还在欧盟、澳大利亚等地区获准使用。近期国外新闻报道指出，一些国家已将其纳入医保或患者支持计划，并推广早期检测与干预方案，提高治疗可及性。目前盐酸沙丙蝶呤在我国也已上市。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)
药品名称	盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)
规格	100mg*120片/盒,100mg/包,500mg/包
适应症	适用人群盐酸沙丙蝶呤适用于1个月及以上儿童和成人，主要针对因四氢生物蝶呤(BH4)反应而出现的苯丙酮尿症(PKU)患者。此类患者血液中苯丙氨酸水平升高，需要通过药物干预进行控制，减少长期高苯丙氨酸对神经发育和认知功能的影响。治疗目标与联合方案盐酸沙丙蝶呤用于降低血液苯丙氨酸水平，但单独用药效果有限。必须与限制苯丙氨酸的饮食联合使用，最大程度改善代谢平衡。通过个体化剂量调整和定期监测，可实现血苯丙氨酸的稳定控制，提高治疗安全性和疗效。盐酸沙丙蝶呤治疗高苯丙氨酸血症需要遵循医嘱，结合饮食管理和定期监测，保障药物疗效并减少潜在风险，是对BH4反应性PKU患者的重要干预手段。
用法用量	推荐剂量盐酸沙丙蝶呤在治疗苯丙酮尿症(PKU)时，推荐起始剂量与年龄有关。对于1个月至6岁的儿科患者，剂量为按实际体重计算，每日10mg/kg；对于7岁及以上的患者，剂量为每日10–20mg/kg。所有剂量均为口服给药，并建议与食物同服，最好固定在每天同一时间使用。在疗效评估期中，不应改变患者的膳食蛋白质及苯丙氨酸摄入。若起始剂量为10mg/kg，需要观察1个月内血液中苯丙氨酸(Phe)水平的变化。治疗第1周应进行血液检测，之后在1个月内持续复查。若10mg/kg治疗1个月后无明显下降，可提高至20mg/kg；若20mg/kg治疗1个月后仍未见下降，应停止治疗。若直接以20mg/kg起始，同样需要在1个月内观察Phe变化，若无反应则停药。用药注意事项用药时必须与食物同服，避免空腹服用。若出现漏服，应尽快补上，但不能在同一天重复两次剂量。治疗过程中，血液苯丙氨酸水平需定期检测，判断疗效和安全性。制剂使用方法方面，片剂可直接吞服，也可溶于120–240mL水或苹果汁，搅拌或压碎可加速溶解。即使溶液中有少量未溶解碎片，也可安全服用；若容器内仍有残余，应加水或果汁再次服下。片剂也可以压碎后与少量软食混合。散剂使用时，体重超过10kg的患者，应将散剂溶于120–240mL水或苹果汁，30分钟内服用，也可以与少量软食混合。体重不超过10kg的患儿，则需根据体重溶解在5–10mL水或苹果汁中，再用口服注射器抽取所需体积服用，剩余部分必须丢弃。剂量调整确认患者对盐酸沙丙蝶呤有生化应答后，可根据血液苯丙氨酸水平，在每日5–20mg/kg范围内调整剂量。调整的依据主要是患者的生化反应情况，治疗过程中需要定期复查血液Phe水平，尤其是儿童患者，更需加强监测和随访。特殊人群用药对于患儿(体重≤10kg)的给药方案有特别要求。起始剂量为每日10mg/kg时，例如1kg患儿需要10mg，需用1包散剂溶解在10mL液体中，抽取1mL给药；5kg患儿需要50mg，则溶于10mL中，抽取5mL服用；而6kg以上患儿则需将1包散剂溶于5mL液体，根据体重抽取相应体积，例如7kg患儿抽取3.5mL，10kg抽取5mL。若调整至每日20mg/kg，例如2kg患儿需40mg，将1包散剂溶于5mL液体后抽取2mL；5kg患儿需100mg，即1包溶于5mL后抽取5mL；8kg患儿需160mg，则需2包溶于5mL液体，抽取4mL；10kg患儿需200mg，2包溶于5mL，抽取5mL。无论哪种剂量，剩余药液都不可保存，需立即丢弃。盐酸沙丙蝶呤的用法用量需遵循医生指导，按个体情况调整剂量，并结合定期血液监测来评估疗效和安全性，切勿自行增减或停药。
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推荐剂量

用药注意事项

剂量调整

特殊人群用药