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罗米司亭Romiplostim治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)效果怎么样?有啥不良反应?

发布时间:2026-09-21 11:38:30 相关企业:优客网
摘要

FDA已批准罗米司亭用于符合条件的1岁及以上ITP儿童。一项Lancet 3期研究显示,romiplostim组持续血小板缓解率高于安慰剂组(52% vs 10%)。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

2018年12月14日,美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用romiplostim(NPLATE,Amgen Inc.)。

罗米司亭

随后在线发表于《The Lancet》的一项3期双盲研究,旨在评估romiplostim治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。共纳入62例儿童患者,年龄1-17岁,平均血小板计数均≤35×10^9/L。研究人员按年龄分层,并按2:1随机给予romiplostim(n=42)或安慰剂(n=20),每周一次,持续24周。根据血小板计数50~200×10^9/L对剂量进行调整(1μg/kg~10μg/kg)。主要终点是长期血小板缓解,定义为最后8周(第18~25周)内至少有6周每周达到血小板缓解(血小板计数≥50×10^9/L,前4周未使用抢救药物)。

结果显示,romiplostim组和安慰剂组分别有22例(52%)和2例(10%)达到持续血小板缓解(p=0.002,优势比9.1 [95% CI 1.9–43.2]),其中romiplostim组缓解患者中38%年龄为1-6岁,56%年龄为12-18岁。安慰剂组中1例(5%)发生严重不良反应,romiplostim组中有10例(24%)。最常见不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。该研究表明,romiplostim可使慢性期免疫性血小板减少症儿童达到更高的血小板缓解率,并且没有出现其他新的不良反应。后续应进一步研究能否带来持久的有效性、安全性及缓解。

Nplate

在儿科患者中,最常见的不良反应(≥25%)包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。根据实际体重,儿科患者建议初始剂量为1微克/千克,每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克增量调整,直到患者血小板计数≥50×10^9/升。建议每12周重新评估体重。

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