Itvisma

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

Itvisma

药品规格：

1.2×10¹³vg/3ml

生产企业：

功能主治：

Itvisma为腺相关病毒(AAV)载体类基因治疗药物，适用于治疗2岁及以上确诊存在存活运动神经元1(SMN1)基因突变的成人和儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。本品通过鞘内注射递送功能性SMN1基因，可有效补充SMA患者体内缺乏的SMN蛋白，促进运动神经元的存活和功能维持，从而改善患者的运动功能，为确诊患者提供持续的治疗获益。

摘要

Itvisma是由诺华基因治疗公司(NovartisGeneTherapies,Inc.)研发的一款腺相关病毒(AAV)载体类基因治疗药物，于2025年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市。 Itvisma为存在SMN1基因突变的成人和儿科SMA患者的罕见病患者提供了针对性的基因治疗方案。作为单剂量给药的创新疗法，Itvisma在临床应用中需严格遵循相关给药规范与安全监测要求。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

用法用量

Itvisma的用法用量需严格依据患者体重、年龄、疾病分型及医疗机构的规范流程进行个体化确定。

关键给药信息

本品仅用于单次鞘内注射。

曾接受Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗的患者，不得使用Itvisma。Itvisma仅应由具备腰椎穿刺操作经验的医疗专业人员(如介入放射科医生、神经科医生)通过腰椎穿刺进行鞘内给药。

给药前需注意以下事项：由于存在严重全身性免疫反应的风险增加，应在患者整体基线健康状态(如水化状态、营养状态、无感染、呼吸状态)临床稳定时给药；对于存在活动性感染或近期感染的患者，需推迟给药至感染消退且患者临床稳定，给药时应无明显感染体征或症状。

评估疫苗接种状态，给药前需确保疫苗接种齐全，建议进行呼吸道合胞病毒(RSV)季节性预防。

评估肝功能，包括临床检查及实验室检测(天门冬氨酸转氨酶(AST)、丙氨酸转氨酶(ALT)、白蛋白、凝血酶原时间、部分凝血活酶时间(PTT)、国际标准化比值(INR)、总胆红素)。检测肌酐水平及全血细胞计数(含血红蛋白、血小板计数)。

进行抗AAV9抗体基线检测。

给药前24小时开始给予全身性糖皮质激素，剂量相当于口服泼尼松龙1mg/千克体重/天(mg/kg/天)，总疗程30天，不得突然停用全身性糖皮质激素；30天后需根据患者临床状态及肝功能检查结果，按需逐渐减量泼尼松龙(或等效药物)。

全身性糖皮质激素的推荐使用方案如下：给药前24小时启动口服泼尼松龙1mg/kg/天(或等效药物)，给药后持续使用该剂量至30天(含给药当天)；30天后进入28天减量阶段，其中检查结果无异常(临床检查正常、总胆红素正常、ALT及AST水平低于2倍正常上限)的患者，直接进入减量阶段；30天末存在肝功能异常的患者，需持续用药至AST与ALT均低于2倍正常上限且其他所有评估指标恢复至正常范围后，再在接下来的28天或更长时间内逐渐减量，减量过程需缓慢进行。本品不得重复给药。

若患者在使用相当于口服泼尼松龙1mg/kg/天的剂量期间，任何时候出现应答不足，需根据患者临床病程及时咨询消化科医生或肝病科医生，考虑调整糖皮质激素使用方案(包括增加剂量、延长疗程或延长减量时间)；若患者无法耐受口服糖皮质激素治疗或治疗无效，可根据临床指征考虑静脉注射糖皮质激素。

剂量

Itvisma的推荐剂量为1.2×10¹⁴载体基因组(vg)。

制备

所需用品与材料(未随药品提供)

包括抽取用针头、注射器、注射器帽、脊髓穿刺针，上述用品需与Itvisma兼容，且所有组件均需标注可用于鞘内或神经轴索给药，确保各组件使用相同类型的连接器，避免因设备连接不兼容导致给药时剂量损失。

与Itvisma兼容的组件材质要求如下：抽取用18G至19G针头(最长1.5英寸)材质为不锈钢；5mL至10mL注射器材质为聚丙烯(不得采用聚氯乙烯(PVC)、双酚A(BPA)、邻苯二甲酸二(2-乙基己基)酯(DEHP)或乳胶制造)；注射器帽材质为聚丙烯、聚乙烯或甲基丙烯酸酯-丙烯腈-丁二烯-苯乙烯(不得采用上述禁用材质制造)；22G至27G脊髓穿刺针(最长150mm)材质为不锈钢。

瓶体制备

Itvisma需采用无菌操作制备。可在冰箱中解冻约4小时，或在室温下解冻约1小时；若在冰箱中解冻，需在给药当天取出。本品需完全解冻后使用，给药前应将其升至室温。解冻后，Itvisma为澄清至微浊、无色至淡白色液体，无颗粒；从瓶中抽取药液后需进行目视检查，若出现颗粒、浑浊或变色，不得使用。禁止摇晃。

给药前立即将瓶内药液抽取至注射器中，排出空气，确认注射器内剂量体积为3mL，加盖后送至患者注射地点。药液抽取至注射器后，可在2℃至8℃(36℉至46℉)冰箱中保存不超过24小时，其中24小时内室温放置时间最长不超过5小时；若超出该时间未完成注射，需丢弃含载体的注射器，不得重冻。

操作准备说明

根据患者临床状态考虑镇静处理；可采用影像学技术引导Itvisma鞘内注射；给药前后需评估患者，排除腰椎穿刺禁忌证或降低操作风险，预防严重并发症。

给药

鞘内注射说明

给药前通过腰椎穿刺针抽取3mL脑脊液，以留出注射空间；Itvisma通过腰椎穿刺针进行鞘内推注，注射时间约1至2分钟；注射后患者取特伦德伦伯卧位(头低30度，持续15分钟)，可根据患者临床状态调整体位及持续时间，以促进药液分布；遵循标准腰椎穿刺后护理方案。

给药后监测

肝功能(AST、ALT、总胆红素)：给药后1个月内每周监测1次，糖皮质激素减量期间(接下来28天或更长时间)持续监测；若减量期结束时患者临床稳定且检查结果无异常(临床检查正常、总胆红素正常、ALT及AST水平低于2倍正常上限)，继续每两周监测1次，持续1个月。血小板计数：给药后第1个月内每周监测1次，之后根据临床需要监测至恢复基线水平。