米达美替尼(Mirdametinib)
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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。
米达美替尼(Mirdametinib)由美国SpringWorks Therapeutics, Inc.原研开发，是一种口服选择性MEK1/2抑制剂。该药于2025年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗2岁及以上、伴有不可手术切除的症状性丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)患者。 据国外新闻报导，Gomekli是首个在NF1相关丛状神经纤维瘤中同时纳入成人和儿童患者并获得FDA批准的MEK抑制剂，填补了该罕见病领域的治疗空白。SpringWorks同步启动了针对儿童低级别胶质瘤及其他RAS通路驱动肿瘤的临床开发计划。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
副作用
1、严重副作用
在使用米达美替尼期间，如出现下列症状，应立即就医。
全身过敏反应：荨麻疹、呼吸困难、面部肿胀、口唇肿胀、舌头肿胀、咽喉肿胀。
眼部系统：视物模糊、重度视力损伤、失明、视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、复视。
心血管系统：肢体水肿、短期内体重骤增、呼吸困难、全身乏力、心率加快、咳嗽伴喘息、高血压、外周水肿。
皮肤及皮下组织：重度皮疹、皮肤脱屑、皮肤瘙痒、皮肤凸起、皮肤泛红、儿童荨麻疹。
胃肠道系统：缺血性结肠炎。
泌尿生殖系统：尿路感染。
肌肉骨骼系统：脊柱侧凸、股骨颈骨折。
神经系统：脑血管意外、头晕、癫痫发作。
肿瘤相关不良反应：皮肤鳞状细胞癌。
肾脏系统：肾结石、急性肾损伤。
呼吸系统：慢性阻塞性肺疾病、喘息。
全身反应：脱水、意外跌倒。
2、其他副作用
部分副作用通常无需医疗干预，随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰，应咨询医护人员。
成人发生率＞25%的不良反应：皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐、乏力；成人3/4级实验室异常以肌酸磷酸激酶升高为主。
儿童发生率＞25%的不良反应：皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能异常、恶心；儿童3/4级实验室异常以中性粒细胞计数降低、肌酸磷酸激酶升高为主。
心血管系统：左室射血分数降低，成人发生率16%，儿童发生率27%。
皮肤及皮下组织：痤疮样皮炎、湿疹、斑丘疹、脓疱疹、普通皮炎、红斑疹、手足综合征、剥脱性皮炎、瘙痒性皮疹、丘疹、斑状皮疹、甲沟炎、脱发、皮肤干燥、肤色改变。
胃肠道系统：腹泻、恶心、呕吐、腹痛、口腔炎、病毒性胃肠道感染、便秘。
血液系统：血红蛋白降低、白细胞减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞升高、淋巴细胞减少。
肝脏系统：丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高，丙氨酸氨基转移酶升高儿童发生率21%，天门冬氨酸氨基转移酶升高成人发生率18%。
代谢与电解质紊乱：肌酸磷酸激酶升高、甘油三酯升高、血糖降低、血钙降低、胆固醇升高、碱性磷酸酶升高、碳酸氢根降低。
肌肉骨骼系统：非心源性胸痛、背痛、肢体疼痛、颈部疼痛、肌肉骨骼源性胸痛、肌痛、关节痛、骨痛，成人与儿童肌肉骨骼疼痛发生率均为41%。
神经系统：头痛、感觉异常、感觉减退、神经痛、周围感觉神经病变。
眼部系统：一般性眼部毒性反应成人发生率25%，儿童发生率19%。
全身反应：乏力、发热。
肾脏系统：血肌酐升高。
呼吸系统：上呼吸道感染、新型冠状病毒感染、咳嗽。
请严格遵循医生指导用药，并在用药过程中注意观察身体反应，如有异常及时就医。以上并未囊括全部不良反应，用药期间若出现其他不适，请及时咨询医师，获取专业诊疗建议。
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托沃拉非尼 Tovorafenib Ojemda
托沃拉非尼（Tovorafenib，Ojemda）是II型RAF激酶抑制剂，用于携带BRAF融合或BRAF V600突变等改变的儿童低级别胶质瘤。须由神经肿瘤专科评估分子分型后使用，并监测皮疹、生长和实验室异常。
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沃拉西德尼 Vorasidenib Voranigo
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。施维雅称，其设计初衷是穿透血脑屏障，有效对抗脑瘤。 【生产企业】施维雅(Servier)制药公司 【剂型剂量】片剂:10毫克，40毫克。 【商标】Voranigo 【通用名】vorasidenib 【中文名】沃拉西德尼
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沃拉西德尼 Vorasidenib LuciVora
商品名：LuciVora 通用名：Vorasidenib/沃拉西德尼/沃拉西尼 制药商：LUCIS Pharma/老挝卢修斯制药 规格：40mg*30片/盒 【沃拉西德尼适应症】 沃拉西德尼是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者在手术(包括活检、次全切除或全切除)后出现易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。 【沃拉西德尼剂量和用法】 • 成人推荐剂量
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卡莫司汀CarmustineCARMUTHER
【功能与主治】 carmuther™(卡莫司汀注射液)是一种用于治疗某些肿瘤疾病的亚硝基脲。 因能够通过血脑屏障，故对脑瘤(恶性胶质细胞瘤、脑干胶质瘤、成神经管细胞瘤、星形胶质细胞瘤、室管膜瘤)、脑转移瘤和脑膜白血病有效，对恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤，与其它药物合用对恶性黑色素瘤有效。 【型号与规格】 100mg/Vial 【用法与用量】 静脉注射，按体表面积计算剂量，通常为每日100mg/m²，连用2～3日，或者200mg/m²用一次，每6～8周重复。在用药时
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ONC201
别名：TIC10、NSC350625 规格： 170mg*16粒 适应症 适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者。 用法用量 ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次施药。 ONC201简介 ONC201 (又称TIC10或NSC350625)是一种高效的抗癌分子(仅限临床前期研究)，美国滨州州立大学(PennState University)和滨州赫尔歇医疗中心(Penn State Hershey
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ONC206
ONC206 别名：onc206 适应症 ONC206适用于儿童和成人H3K27M未发生突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者。 剂型和规格 60mg;搭配250mg葡萄糖胶囊90粒 用法用量 1、每周一次，每次2粒ONC206，在同一天的同一时间服用，例如早餐后2小时服用，再等2小时后再吃午餐。避免在服用ONC产品前后4小时服用含钙量高的产品。以上只是在服用ONC206的当天的要求。 2、一周后再重复一次剂量。同一天，同一时间。 3、我们建议用水送服，一粒接着一粒。
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尼莫司汀
生产厂家 日本第一三共 成分 盐酸尼莫司汀 性状 白色至黄白色的干燥注射剂 适应症 用于脑颈部癌、脑瘤、肺癌、消化道癌(胃癌、结肠/直肠癌、食管癌)，恶性淋巴瘤和白血病等。 用法用量 常用剂量：2-3mg/kg体重/次，用时以注射用水溶解(5mg/ml)，静注。 其后根据周围血象停药4-6周，或2mg/kg体重/次，静脉给药，隔1周再给一次，2-3周后，其后根据周围血象停药4-6周。 本品配制成溶液后应立即使用。 不良反应 可见白细胞减少
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多塔利单抗(Dostarlimab)
多塔利单抗(Dostarlimab)原研归属葛兰素史克(GSK)公司，2021年4月获得美国FDA加速批准，首个适应症为dMMR复发性晚期子宫内膜癌，同年8月再次获批dMMR晚期实体瘤适应症。凭借不错的肿瘤缓解率，成为全球较早获批不限癌种的PD‑1免疫治疗药物，开启dMMR实体瘤免化疗的治疗探索。 多塔利单抗(Dostarlimab)后续持续拓展适应症，2024年8月美国FDA扩大子宫内膜癌适应症，可用于全部初治晚期或者复发子宫内膜癌人群，覆盖占大多数的MMRp/MSS亚型患者。海外权威肿瘤媒体同步报道RUBY三期临床试验生存获益数据，因局部晚期直肠癌临床完全缓解的早期试验结果，拿到FDA突破性疗法认定，引发全球肿瘤领域广泛讨论。
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米达美替尼(Mirdametinib)
米达美替尼(Mirdametinib)由美国SpringWorks Therapeutics, Inc.原研开发，是一种口服选择性MEK1/2抑制剂。该药于2025年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗2岁及以上、伴有不可手术切除的症状性丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)患者。 据国外新闻报导，Gomekli是首个在NF1相关丛状神经纤维瘤中同时纳入成人和儿童患者并获得FDA批准的MEK抑制剂，填补了该罕见病领域的治疗空白。SpringWorks同步启动了针对儿童低级别胶质瘤及其他RAS通路驱动肿瘤的临床开发计划。
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沃拉西德尼(Voranigo)
沃拉西德尼由法国Servier(法国施维雅)研发，是一款口服小分子靶向药物。作为全球首个获批的IDH1/2抑制剂，它在低级别胶质瘤治疗领域具有突破性意义。该药的研发历程受到广泛关注，被认为是神经肿瘤学领域的重要进展。 2023年8月，沃拉西德尼首次获得美国FDA批准，用于治疗确诊为IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。获批后，国外多家医学新闻媒体对其进行报道，认为这一批准为长期缺乏有效治疗方案的患者带来了新的希望。
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ONC206(Imipridon-206)
ONC206的研发公司为德国BURG-PHARMACY。国内还并未上市。药物在上市前需要经过临床试验、药品注册等多个阶段，并需通过相关部门的审批。 ONC206目前也尚未纳入医保。这意味着患者在使用ONC206时可能无法享受医保的报销或补贴，需要自行承担全部或部分费用。
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多达维普酮胶囊(Dordaviprone)
Dordaviprone用于治疗弥漫性H3 K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤，这是一种罕见的侵袭性脑肿瘤。Dordaviprone是一种蛋白酶激活剂，有助于减缓癌症生长并导致癌细胞死亡。 2025年8月7日，美国FDA宣布加速批准由JazzPharmaceuticals开发的“first-in-class”药物Dordaviprone(Modeyso)上市。
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多塔利单抗(Dostarlimab)
多塔利单抗(Dostarlimab)原研归属葛兰素史克(GSK)公司，2021年4月获得美国FDA加速批准，首个适应症为dMMR复发性晚期子宫内膜癌，同年8月再次获批dMMR晚期实体瘤适应症。凭借不错的肿瘤缓解率，成为全球较早获批不限癌种的PD‑1免疫治疗药物，开启dMMR实体瘤免化疗的治疗探索。 多塔利单抗(Dostarlimab)后续持续拓展适应症，2024年8月美国FDA扩大子宫内膜癌适应症，可用于全部初治晚期或者复发子宫内膜癌人群，覆盖占大多数的MMRp/MSS亚型患者。海外权威肿瘤媒体同步报道RUBY三期临床试验生存获益数据，因局部晚期直肠癌临床完全缓解的早期试验结果，拿到FDA突破性疗法认定，引发全球肿瘤领域广泛讨论。
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生产厂家 日本第一三共 成分 盐酸尼莫司汀 性状 白色至黄白色的干燥注射剂 适应症 用于脑颈部癌、脑瘤、肺癌、消化道癌(胃癌、结肠/直肠癌、食管癌)，恶性淋巴瘤和白血病等。 用法用量 常用剂量：2-3mg/kg体重/次，用时以注射用水溶解(5mg/ml)，静注。 其后根据周围血象停药4-6周，或2mg/kg体重/次，静脉给药，隔1周再给一次，2-3周后，其后根据周围血象停药4-6周。 本品配制成溶液后应立即使用。 不良反应 可见白细胞减少
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ONC206 别名：onc206 适应症 ONC206适用于儿童和成人H3K27M未发生突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者。 剂型和规格 60mg;搭配250mg葡萄糖胶囊90粒 用法用量 1、每周一次，每次2粒ONC206，在同一天的同一时间服用，例如早餐后2小时服用，再等2小时后再吃午餐。避免在服用ONC产品前后4小时服用含钙量高的产品。以上只是在服用ONC206的当天的要求。 2、一周后再重复一次剂量。同一天，同一时间。 3、我们建议用水送服，一粒接着一粒。
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