盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)

处方药

温馨提示

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)

药品规格：

100mg*120片/盒,100mg/包,500mg/包

生产企业：

功能主治：

适用人群盐酸沙丙蝶呤适用于1个月及以上儿童和成人，主要针对因四氢生物蝶呤(BH4)反应而出现的苯丙酮尿症(PKU)患者。此类患者血液中苯丙氨酸水平升高，需要通过药物干预进行控制，减少长期高苯丙氨酸对神经发育和认知功能的影响。治疗目标与联合方案盐酸沙丙蝶呤用于降低血液苯丙氨酸水平，但单独用药效果有限。必须与限制苯丙氨酸的饮食联合使用，最大程度改善代谢平衡。通过个体化剂量调整和定期监测，可实现血苯丙氨酸的稳定控制，提高治疗安全性和疗效。盐酸沙丙蝶呤治疗高苯丙氨酸血症需要遵循医嘱，结合饮食管理和定期监测，保障药物疗效并减少潜在风险，是对BH4反应性PKU患者的重要干预手段。

摘要

盐酸沙丙蝶呤的原研公司是BioMarinPharmaceutical。该药在2007年12月获得美国FDA批准，用于治疗对BH4有反应的高苯丙氨酸血症(HPA)患者。上市后，其疗效和安全性在多个临床研究中得到验证，并逐渐推广到儿童和成人患者群体。除了美国，盐酸沙丙蝶呤还在欧盟、澳大利亚等地区获准使用。近期国外新闻报道指出，一些国家已将其纳入医保或患者支持计划，并推广早期检测与干预方案，提高治疗可及性。目前盐酸沙丙蝶呤在我国也已上市。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

定期监测

在使用盐酸沙丙蝶呤期间，医生定期检查患者或患儿的病情进展至关重要，这有助于药物发挥正常疗效。可能需要通过血液检查来监测是否出现不良反应。

过敏反应

盐酸沙丙蝶呤可能引发严重过敏反应，包括过敏性休克。过敏性休克可能危及生命，需立即就医。若出现皮疹、瘙痒、头晕或晕厥、呼吸困难、吞咽困难，或手、面部、口腔肿胀等症状，请立即致电医生。

胃食管不适

盐酸沙丙蝶呤可能引发食管炎(食道炎症)和胃炎(胃部炎症)。若出现胸部或胃部烧灼感、胃灼热、消化不良、咽喉疼痛或烧灼感、胃部不适、胃部压痛、吞咽困难等症状，请立即咨询医生。

多动症状

盐酸沙丙蝶呤可能引发多动症状(活动量过大或持续不停)。若出现坐立不安、过度活动或过度交谈等迹象，请告知医生。

避免自行用药

除非已与医生沟通，否则请勿服用其他药物，包括处方药、非处方药(OTC)以及草药或维生素补充剂。