依特立生(Eteplirsen)
外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。
依特立生(Eteplirsen)由美国Sarepta Therapeutics公司原研开发，是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸(PMO)类反义寡核苷酸药物。2016年9月FDA批准其上市，商品名为Exondys51，用于治疗经基因检测确认适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 据国外医药媒体报道，依特立生的加速批准曾引发业内关于替代终点(抗肌萎缩蛋白水平)与临床功能获益之间关联性的广泛讨论。Exondys51作为首个获批用于DMD的基因靶向疗法，仍被视为罕见病治疗领域的重要里程碑。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
用法用量
推荐剂量
成人肌营养不良常规剂量
30mg/kg，每周1次，静脉输注，输注时长35~60分钟。
儿童肌营养不良常规剂量
30mg/kg，每周1次，静脉输注，输注时长35~60分钟。
输注过程中需使用0.2微米在线过滤器；依特立生基于部分患者骨骼肌肌营养不良蛋白水平升高的研究结果获加速批准，目前尚未证实明确临床获益；后续常规批准需以确证性临床试验证实临床获益为前提；适用于治疗经基因检测确诊DMD基因突变、且可实现51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
用药注意事项
给药建议
用药剂量需严格根据患者实际体重计算。
固定每周1次给药，静脉输注时长严格控制在35~60分钟。
输注前可在穿刺部位涂抹表面麻醉乳膏，减轻局部不适。
输注前后均需用0.9%氯化钠注射液冲管；输注全程必须使用0.2微米在线过滤器。
漏用剂量
若不慎漏用1次剂量，可在计划用药时间后尽快补用，无需额外调整后续用药周期。
配制操作
依特立生为浓缩液，给药前必须稀释，不可直接原液输注。
药瓶需先置于室温回温，轻柔倒置2~3次混匀药液，严禁剧烈震荡。
合格药液为澄清无色液体，可呈轻微乳光，无浑浊、变色或异常杂质。
用0.9%氯化钠注射液稀释，终体积控制在100~150mL；稀释后药液4小时内必须完成输注。
储存要求
未开封药品：2~8℃冷藏储存，禁止冷冻；避光保存，置于原包装盒内，使用前再取出。
稀释后药液：暂不立即输注时，可在2~8℃条件下冷藏，最长储存24小时，不可冷冻。
静脉配伍禁忌
不可与其他药物混合输注，也不可经同一静脉通路同时输注其他药物，避免发生药物相互作用。
一般用药注意
用药期间若出现超敏反应，可酌情减慢输注速度或暂停用药，并及时采取对症治疗措施。
患者用药指导
依特立生可能引发超敏反应，症状包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速、荨麻疹等。
一旦出现上述超敏反应症状，需立即就医，避免延误治疗。
剂量调整
肾功能损害患者
无需调整用药剂量。
肝功能损害患者
暂无肝功能损害患者使用依特立生的剂量调整相关数据。
透析患者
暂无透析患者使用依特立生的相关数据，剂量调整方案未明确。
特殊人群用药
禁忌症
依特立生尚无明确禁忌症。
成人患者
符合适应症的成人杜氏肌营养不良症患者，可按常规推荐剂量用药。
儿童患者
符合适应症的儿童杜氏肌营养不良症患者，可按常规推荐剂量用药，为主要适用人群。
其他特殊人群
孕妇、哺乳期女性、老年人等特殊人群用药，相关风险及指导意见需参考药品警示部分内容。
患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
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