盐酸依拉米肽(Elamipretide)

处方药

温馨提示

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通用名称：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)

药品规格：

280mg/3.5mL*4瓶/盒

生产企业：

功能主治：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)适用于特定Barth综合征患者，改善肌肉力量。该适应症依据加速审批通道获批，临床获益尚待确证性试验证实。适应人群目标疾病：Barth综合征(一种X连锁隐性遗传的罕见病，主要影响男性)。治疗目标：改善肌肉力量，具体体现为膝伸肌肌力的提升。适用年龄：成人与儿童患者均可使用。体重限制：患者体重必须达到30公斤及以上。审批依据：基于中间临床终点(膝伸肌肌力)的加速批准。盐酸依拉米肽的适应症范围限定于体重≥30kg的Barth综合征患者，不适用于体重未达标者或新生儿。后续确证性试验将验证临床获益。

摘要

盐酸依拉米肽(Elamipretide)由美国Stealth BioTherapeutics Inc.原研开发，该公司专注于线粒体靶向治疗。2025年9月，该药获得美国FDA加速批准上市，成为首个获批用于改善Barth综合征患者肌力的药物。此次批准基于膝伸肌肌力这一中间临床终点的改善，标志着线粒体心磷脂结合剂在罕见遗传病领域的重要突破。国外媒体在获批后报道称，Forzinity填补了Barth综合征长期缺乏针对性肌力改善药物的空白。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	盐酸依拉米肽(Elamipretide)
药品名称	盐酸依拉米肽(Elamipretide)
规格	280mg/3.5mL*4瓶/盒
适应症	盐酸依拉米肽(Elamipretide)适用于特定Barth综合征患者，改善肌肉力量。该适应症依据加速审批通道获批，临床获益尚待确证性试验证实。适应人群目标疾病：Barth综合征(一种X连锁隐性遗传的罕见病，主要影响男性)。治疗目标：改善肌肉力量，具体体现为膝伸肌肌力的提升。适用年龄：成人与儿童患者均可使用。体重限制：患者体重必须达到30公斤及以上。审批依据：基于中间临床终点(膝伸肌肌力)的加速批准。盐酸依拉米肽的适应症范围限定于体重≥30kg的Barth综合征患者，不适用于体重未达标者或新生儿。后续确证性试验将验证临床获益。
用法用量	推荐剂量体重≥30kg的患者，推荐剂量为40mg，皮下注射，每日1次。需每日固定时间给药。漏服剂量处理：若漏服1次剂量，跳过该次剂量，按预定时间服用下次剂量，不可加倍给药。肾功能不全患者剂量调整估算肾小球滤过率(eGFR)≥30mL/min：40mg，皮下注射，每日1次。 eGFR＜30mL/min且未接受透析：20mg，皮下注射，每日1次。 eGFR＜30mL/min且接受透析的成人：暂无推荐剂量方案。体重≥30kg的肾功能不全儿童患者：暂无推荐剂量方案。重要给药说明 1.盐酸依拉米肽为澄明、无色至淡黄色水溶液，含防腐剂苯甲醇。给药前需目视检查西林瓶，若溶液浑浊、存在颗粒物，禁止使用。 2.经专业培训后，成人患者或护理人员可自行给药，需遵医嘱并定期随访。 3.给药方式采用无菌技术，于腹部(距肚脐≥5cm)或大腿外侧皮下注射，每日轮换注射部位。禁止注射至皮肤敏感、瘀青、发红、硬结处，避开疤痕及妊娠纹。 4.盐酸依拉米肽为单患者专用，不可与其他药物混合于同一注射器。西林瓶首次开封后8天内丢弃。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
生产企业

推荐剂量

肾功能不全患者剂量调整

重要给药说明