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依特立生(Eteplirsen)

依特立生(Eteplirsen)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
依特立生(Eteplirsen)
药品规格:
100mg/2mL/瓶/盒
生产企业:
功能主治:
依特立生(Exondys 51)的适应症基于加速批准,具体适用条件如下。 一、目标疾病用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患者。 二、基因突变要求患者必须经基因检测确认存在DMD基因的突变,且该突变类型适合通过外显子51跳跃进行修复。 三、批准依据本适应症基于加速批准,批准依据为部分患者治疗后骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平较基线升高。 四、后续验证持续批准可能取决于后续验证性试验中对临床获益(如运动功能改善)的证实。 临床使用前,必须通过基因测序明确患者的外显子51跳跃适用性,避免超适应症用药。
摘要

依特立生(Eteplirsen)由美国Sarepta Therapeutics公司原研开发,是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸(PMO)类反义寡核苷酸药物。2016年9月FDA批准其上市,商品名为Exondys51,用于治疗经基因检测确认适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 据国外医药媒体报道,依特立生的加速批准曾引发业内关于替代终点(抗肌萎缩蛋白水平)与临床功能获益之间关联性的广泛讨论。Exondys51作为首个获批用于DMD的基因靶向疗法,仍被视为罕见病治疗领域的重要里程碑。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

副作用

严重副作用

在使用依特立生期间,如出现下列症状,应立即就医。

平衡失控、呕吐。

其他副作用

部分副作用通常无需医疗干预,随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰,应咨询医护人员。

注射部位出血、水疱、灼热感、发凉、皮肤变色、压迫感、荨麻疹、感染、炎症、瘙痒、肿块、麻木、疼痛、皮疹、发红、疤痕、酸痛、刺痛、肿胀、触痛、发麻、溃疡、发热,皮肤水疱、灼热、结痂、干燥、脱屑,皮肤瘙痒、脱屑、重度发红、酸痛、肿胀。

请严格遵循医生指导用药,并在用药过程中注意观察身体反应,如有异常及时就医。

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