中位随访22个月时,阿卡替尼单药的中位无进展生存期尚未达到,IdR或BR对照为16.8个月(风险比0.27)。
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ASCEND是一项随机、开放标签的III期研究,比较阿卡替尼(阿卡拉布替尼,Acalabrutinib)与研究者选择的idelalisib联合利妥昔单抗(IdR),或苯达莫司汀联合利妥昔单抗(BR),用于复发或难治慢性淋巴细胞白血病。阿卡替尼为100毫克口服,每日两次。IdR中idelalisib为150毫克口服、每日两次;利妥昔单抗首次375毫克/平方米,之后500毫克/平方米,共静脉输注8次。BR中苯达莫司汀为70毫克/平方米,利妥昔单抗用量相同,共6个周期。
310例患者按1:1分组,两组各155例;其中IdR 119例、BR 36例。中位年龄67岁。16%有17p缺失,27%有11q缺失,42%为Rai III或IV期。中位随访22个月时,研究者评估的中位无进展生存期:阿卡替尼组尚未达到,IdR/BR组为16.8个月(风险比0.27,P小于0.0001)。18个月总生存率两组均为88%。客观缓解率阿卡替尼组与IdR/BR组分别为84%和80%;若计入伴淋巴细胞增多的部分缓解,分别为88%和92%。
任何级别(及不低于3级)的常见不良事件:阿卡替尼组为头痛22%(1%)、中性粒细胞减少21%(17%)、腹泻20%(2%);IdR组为腹泻49%(25%)、中性粒细胞减少46%(40%);BR组为中性粒细胞减少34%(31%)、疲劳23%(3%)、输注相关反应23%(3%)、恶心20%(0%)。因不良事件停药分别为16%、56%和17%。心房颤动在阿卡替尼组与IdR/BR组为6%和3%,大出血均为3%,不低于3级感染为20%和25%,第二原发性恶性肿瘤(不含非黑色素瘤皮肤癌)为5%和2%。












