摘要
FDA加速批准维奈克拉联合低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷治疗不适合强化疗的新诊断AML。M14-358和M14-387研究显示联合方案可获得不同程度完全缓解。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
早在2018年底，艾伯维（AbbVie）和罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司共同宣布，FDA加速批准双方共同开发的维奈托克维奈克拉（venetoclax），与低甲基化剂（azacitidine或decitabine），或低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊75岁以上，或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性骨髓性白血病（AML）患者。
维奈克拉是基因泰克和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。在有些血癌和其它肿瘤类型中，BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。维奈克拉通过阻断BCL-2蛋白的功能，可以恢复细胞凋亡的正常过程。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。
这一加速批准是基于名为M14-358和M14-387的两项临床研究结果。在M14-358试验中，接受维奈克拉和azacitidine组合疗法治疗的AML患者的完全缓解率（CR）为37%，完全缓解兼部分血细胞计数缓解率（CRh）为24%。接受维奈克拉和decitabine组合疗法治疗的患者的CR为54%，CRh为8%。M14-387试验结果表明，维奈克拉与LDAC联用，患者CR为21%，CRh为21%。
