摘要
单臂2期试验中，6个月主要分子学缓解为83%，6个月完全细胞遗传学缓解为43/46例。最常见不良反应为皮肤毒性69%和脂肪酶升高63%。试验于2014年6月提前终止。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
一项单臂2期试验用普纳替尼治疗诊断未满6个月的慢性期慢性髓系白血病。中位年龄48岁，57%为男性。约25%至30%的患者会因不同机制对一线酪氨酸激酶抑制剂耐药。43例患者起始每天45毫克；因耐受问题，以及2013年10月6日美国FDA就血管并发症发出警告，剂量被降到每天30毫克或15毫克。由于血管不良反应，新诊断的慢性期慢性髓系白血病不推荐使用普纳替尼，应首先考虑其他药物。
46例可评估患者中，第6个月43例（94%）达到完全细胞遗传学缓解。12个月时26/27例（96%），18个月时20/21例（95%）。6个月时83%达到主要分子学缓解。2014年6月，因血管栓塞与普纳替尼有关，美国FDA建议提前终止试验。
最常见不良反应为皮肤毒性（69%）和脂肪酶升高（63%）。心血管事件主要是高血压，发生在25例（49%）。29%发生3至4级骨髓抑制。3例发生血管闭塞性疾病，1例发生3级心肌梗死。85%的患者需要中断治疗，88%需要降低剂量。
