摘要
说明塞普替尼三类适应症、LIBRETTO-001评价终点，以及常见与严重不良反应。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
塞普替尼用于治疗:1)转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者;2)需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和12岁以上儿童患者;3)需要全身治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者。
Retevmo(Selpercatinib塞普替尼)是一种激酶抑制剂，在进行治疗前，须通过实验室测试确定患者RET基因突变/融合。该药依据LIBRETTO-001阶段1/2试验的客观应答率(ORR)和反应持续时间(DOR)获得加速批准。
试验包括治疗未成熟的患者和大量预处理的晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC、RET融合阳性甲状腺癌和其他一些具有RET改变的实体肿瘤。主要的疗效结果是ORR和DOR。
在先前治疗过的具有可测量脑转移的NSCLC患者中，11例患者中有10例观察到颅内反应(CNS ORR)，所有10例患者的CNS反应均大于或等于6个月。
标签包含对肝毒性、高血压、QT间期延长、出血性事件、超敏反应、伤口愈合受损风险和胚胎-胎儿毒性的警告。试验中因不良反应中断率为5%。最常见的不良反应（≥25%）包括AST/ALT升高、葡萄糖升高、白细胞减少、白蛋白降低、低钙、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、疲劳、水肿、血小板减少、总胆固醇升高、皮疹、低钠和便秘。最常见的严重不良反应（≥2%）是肺炎。
