摘要
FDA基于依维替尼I期临床试验数据于2018年7月批准其在美上市，用于治疗IDH1突变的R/R AML成年患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
FDA基于依维替尼的I期临床试验数据于2018年7月批准该药在美上市，用于治疗IDH1突变的复发或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)成年患者。
依维替尼是一款口服靶向IDH1酶抑制剂，是首个也是唯一一个FDA批准的、用于携带经获批检测法检出的IDH1突变急性骨髓性白血病患者的药物。
疗效在开放标签、单臂、多中心临床试验（研究AG120-C-001）中评估。试验共入组28例新确诊伴有IDH1突变的AML成年患者。患者每次接受依维替尼500mg、每日一次，直到病情进展、出现不可耐受毒性或进行造血干细胞移植。
入组患者中位年龄77岁；54%为男性；86%为白人；ECOG 0/1/2/3分别约占21%/57%/18%/4%。IDH1突变类型以R132C为主（86%）。主要终点包括CR/CRh患者比例及持续时间。
试验结果表明，达到CR的患者比例为28.6%（8例），中位DOCR未达到；达到CRh的患者比例为14.3%（4例）；达到CR+CRh的患者比例为42.9%，中位DOCR+CRh未达到。
