摘要
介绍塞普替尼在甲状腺髓样癌与NSCLC中的缓解率数据，以及常见实验室异常与不适反应。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌(NSCLC)、10-20%的乳头状甲状腺癌(PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症(如结直肠癌)亚组中;RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌(MTC)中。塞普替尼(RETEVMO)获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性甲状腺癌(MTC)患者。
此次RET融合靶向药申请是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞普替尼（LOXO-292）在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞普替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外，塞普替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。
塞普替尼治疗甲状腺癌可能会出现的副作用包括白细胞减少，白蛋白降低，钙减少，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘等。
