摘要
维奈托克联合阿扎胞苷治疗不适合化疗的新诊断AML，III期VIALE-A显示死亡风险降低34%，中位总生存期14.7个月对比9.6个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
Venetoclax(维奈托克)是一款具有首创性的口服B细胞淋巴瘤-2因子（Bcl-2）抑制剂。Bcl-2基因所表达的蛋白大量存在于癌细胞中，在帮助癌细胞在体内存活更长时间的同时，也会让癌细胞对治疗癌症药物产生抗药性。Venetoclax则通过抑制Bcl-2作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而导致癌细胞死亡，减缓疾病进程。不过，维奈托克与阿扎胞苷联用也存在着明显的副作用，包括：腹泻、发烧、血液感染及男性生育问题等。
此前，维奈托克已经在多种适应症治疗中获得了FDA的批准，包括：慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。同时，维奈托克已在包括美国以内的多个市场上市。AML是最具侵略性的血液癌症之一，大量不正常的细胞在骨髓和血液中快速生长导致造血功能受到干扰。作为一种急性白血病，AML病情进展迅速，无法接受强化化疗的患者可选择的治疗方案更少。
艾伯维公布了Venetoclax与Azacitidine联合治疗急性骨髓性白血病的III期临床数据。VIALE-A研究显示：在未接受治疗且不适合化疗的新诊断AML患者中，与阿扎胞苷加安慰剂相比，维奈托克和阿扎胞苷联合用药降低了34％死亡风险，并可延长总体生存期。
维奈托克联用组患者的中位OS为14.7个月，CR+CRi为66.4％；而安慰剂组患者中位OS为9.6个月，CR+CRi为28.3％。该联合治疗改善不能耐受强化化疗的新诊断AML患者预后的能力，代表了实际改变AML治疗的一种可能。
