3年多中心试验显示ITP儿童长期使用罗米司亭总体有效,36个月缓解时间中位数78.2%,需监测网硬蛋白及中和抗体。
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罗米司亭适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人,以及≥1岁且ITP≥6个月的儿童。一项3年开放标签试验评估了儿童长期疗效和安全性。
17个国家多中心3b期单组研究,入组血小板≤30×10^9/L的1–18岁儿童,每周皮下注射滴定至最大10μg/kg。203例中位年龄10.0岁,95例停药(其中缺乏疗效43例,21.2%)。
前6个月缓解时间中位数50.0%,36个月78.2%。56例(27.6%)治疗相关AE,8例(3.9%)严重治疗相关AE并停药,含中和抗体4例。141例出现出血并随时间减少。第2年12.7%可评价患者出现2级网硬蛋白。研究认为儿童长期使用总体有效且安全性可接受。
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