奥格西韦奥 nirogacestat

【适应症】 　　OGSIVEO是一种γ分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。 　　【剂量和用法】 　　建议剂量为150mg，每日两次口服，直到疾病进展或不可接受的毒性。 　　有关因不良反应导致的剂量调整，请参见完整的处方信息。 　　【禁忌症】 　　无。 　　【在特定人群中使用】 　　哺乳:建议不要母乳喂养。 　　【药物相互作用】 　　强或中度CYP3A抑制剂(包括葡萄柚产品、Seville oranges和杨桃)：避免同时使用。 　　强或中度CYP3A诱导剂：避免同时使用。

加托索单抗(Garetosmab)

加托索单抗(Garetosumab)由美国再生元制药公司(Regeneron)研发，是一款靶向激活素A信号通路的全人源单克隆抗体。于2026年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于治疗超罕见遗传性疾病——进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。作为全球首个专门针对FOP异位骨化形成的疾病修饰疗法，获批标志着该领域从对症支持向靶向干预的重大跨越。 国外医学媒体报道指出，加托索单抗的上市基于一项为期56周的多中心随机对照试验，结果显示在减少新发骨化病灶和临床发作方面具有显著获益。美国罕见病组织(NORD)及多家患者社群对此给予高度评价，称为FOP治疗的里程碑。欧洲药品管理局(EMA)已授予该药物优先审评资格，预计将于2027年初做出最终决定。

奥格西韦奥(Ogsiveo)

奥格西韦奥由美国生物制药公司SpringWorks研发，是一款靶向γ分泌酶的小分子抑制剂。于2023年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗需系统性治疗的成人进展性硬纤维瘤，成为全球首个获批针对该适应症的靶向药物。 2025年6月19日，CHMP通过了一项积极意见，建议授予Ogsiveo这款药品的上市许可。该药品适用于治疗成年进展性硬纤维瘤患者。