加托索单抗(Garetosmab)

处方药

温馨提示

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通用名称：

加托索单抗(Garetosmab)

药品规格：

300mg/5mL/瓶/盒

生产企业：

功能主治：

加托索单抗的适应症基于一项针对成年进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究结果，目标人群和治疗定位明确，具体体现为以下两个方面。 (1)减少新异位骨化病灶的形成通过选择性抑制激活素A介导的异常信号转导，有效下调成骨相关转录因子的表达，在骨骼外组织中阻断软骨内成骨过程的启动与进展。临床终点显示，治疗组患者全身新发病灶数量较安慰剂组显著减少，这一效应在多个亚组中保持一致。 (2)降低经临床医师评估的疾病发作频率FOP患者的急性发作常伴有疼痛、肿胀及活动受限，是导致功能恶化的关键因素。加托索单抗能够缩短每次发作的持续时间，减少中重度发作的总体次数，改善患者的生活质量和日常活动能力。该评估采用标准化临床评分量表，由研究者独立判定。加托索单抗仅适用于经基因检测或典型临床表现确诊为FOP的成年患者，不适用于其他类型的进行性骨化或软组织钙化疾病。治疗前应确认患者无妊娠，由具备FOP管理经验的多学科团队进行个体化获益-风险评估。

摘要

加托索单抗(Garetosumab)由美国再生元制药公司(Regeneron)研发，是一款靶向激活素A信号通路的全人源单克隆抗体。于2026年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于治疗超罕见遗传性疾病——进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。作为全球首个专门针对FOP异位骨化形成的疾病修饰疗法，获批标志着该领域从对症支持向靶向干预的重大跨越。国外医学媒体报道指出，加托索单抗的上市基于一项为期56周的多中心随机对照试验，结果显示在减少新发骨化病灶和临床发作方面具有显著获益。美国罕见病组织(NORD)及多家患者社群对此给予高度评价，称为FOP治疗的里程碑。欧洲药品管理局(EMA)已授予该药物优先审评资格，预计将于2027年初做出最终决定。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

胚胎‑胎儿毒性

加托索单抗禁用于妊娠。基于药物作用机制以及食蟹猴动物生殖试验，妊娠期暴露会带来胎儿损伤风险。

生育潜能女性启动治疗前必须排除妊娠。治疗全程以及末次给药后6个月，必须采取高效避孕措施。治疗期间一旦确认妊娠，需要立刻终止加托索单抗给药，并联系临床医师。

皮肤和软组织感染

临床试验观察到可致住院的皮肤软组织感染（脓肿、蜂窝织炎）。临床指导：告知患者出现皮肤红斑、疼痛、肿胀、发热等感染征象，需要及时向医护人员报告，接受医学评估。

鼻衄

可发生自发性鼻出血，严重病例需鼻腔填塞、促凝制剂等医疗干预。若鼻出血程度重、持续＞20min，常规急救处置不能止血，患者需立刻寻求医疗救助。