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加托索单抗(Garetosmab)

加托索单抗(Garetosmab)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
加托索单抗(Garetosmab)
药品规格:
300mg/5mL/瓶/盒
生产企业:
功能主治:
加托索单抗的适应症基于一项针对成年进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究结果,目标人群和治疗定位明确,具体体现为以下两个方面。 (1)减少新异位骨化病灶的形成通过选择性抑制激活素A介导的异常信号转导,有效下调成骨相关转录因子的表达,在骨骼外组织中阻断软骨内成骨过程的启动与进展。 临床终点显示,治疗组患者全身新发病灶数量较安慰剂组显著减少,这一效应在多个亚组中保持一致。 (2)降低经临床医师评估的疾病发作频率FOP患者的急性发作常伴有疼痛、肿胀及活动受限,是导致功能恶化的关键因素。加托索单抗能够缩短每次发作的持续时间,减少中重度发作的总体次数,改善患者的生活质量和日常活动能力。该评估采用标准化临床评分量表,由研究者独立判定。 加托索单抗仅适用于经基因检测或典型临床表现确诊为FOP的成年患者,不适用于其他类型的进行性骨化或软组织钙化疾病。治疗前应确认患者无妊娠,由具备FOP管理经验的多学科团队进行个体化获益-风险评估。
摘要

加托索单抗(Garetosumab)由美国再生元制药公司(Regeneron)研发,是一款靶向激活素A信号通路的全人源单克隆抗体。于2026年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市,用于治疗超罕见遗传性疾病——进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。作为全球首个专门针对FOP异位骨化形成的疾病修饰疗法,获批标志着该领域从对症支持向靶向干预的重大跨越。 国外医学媒体报道指出,加托索单抗的上市基于一项为期56周的多中心随机对照试验,结果显示在减少新发骨化病灶和临床发作方面具有显著获益。美国罕见病组织(NORD)及多家患者社群对此给予高度评价,称为FOP治疗的里程碑。欧洲药品管理局(EMA)已授予该药物优先审评资格,预计将于2027年初做出最终决定。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

用法用量

接受加托索单抗治疗前的妊娠检测

具有生育潜能的女性,在启动加托索单抗治疗前必须确认未处于妊娠状态。需开展临床评估。

推荐剂量

起始推荐剂量:10mg/kg,静脉输注,输注时长60min,每4周1次。

若患者无法耐受10mg/kg剂量,可下调至3mg/kg,静脉输注,输注时长60min,每4周1次。

漏用处理:一旦发生给药遗漏,应尽快给予补救剂量;补救给药完成后,后续给药周期以末次实际给药日期为起点,每4周1次重新规划给药时间。

配制与给药操作规范

配制

1.注射用胃肠外制剂给药前,在溶液与容器条件允许时,应目视检查是否存在微粒、溶液变色。加托索单抗原液外观为澄清至轻微乳光、无色至淡黄色;若溶液浑浊、变色或可见微粒,应直接丢弃药瓶。每支药瓶仅限单次使用。

2.禁止振摇药瓶。从药瓶中抽取所需体积加托索单抗原液,转移至含有50‑100mL5%葡萄糖注射液(USP)的静脉输液袋中;输液袋材质可选用聚氯乙烯(PVC)、聚烯烃(PO)或乙烯‑醋酸乙烯酯(EVA);稀释后终浓度控制在0.9mg/mL‑25mg/mL范围内。

3.通过轻柔颠倒混匀稀释液,严禁振摇稀释后溶液;药瓶内任何未使用剩余药液全部丢弃。

稀释后输液的储存

稀释完成后应立即使用。若无法即刻输注,稀释液2‑8℃冷藏保存,自配制完成至输注启动总时长不超过24h;室温≤25℃条件下保存,总时长不超过16h。稀释液禁止冷冻。

给药操作

1.冷藏保存的稀释液,给药前需恢复至室温。

2.使用PVC、聚乙烯内衬PVC或聚氨酯材质输液管路进行60min静脉输注;建议串联0.2‑5μm孔径聚醚砜(PES)或聚酰胺(PA)材质的在线/附加过滤器。

3.必须使用输液泵控制输注速率。

4.输注全部完成后,使用足量无菌5%葡萄糖注射液冲管,保证输液袋内全部药液输入体内。

5.不可将其他药物与加托索单抗混合,也不可经由同一输液管路同时输注其他药物。

患者在使用过程中应严格遵医嘱,密切关注耐受情况和不良反应,定期复查。如有疑问或出现不适,应及时咨询医生或药师。

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