墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)

处方药

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通用名称：

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)

药品规格：

1000mg*30袋/盒

生产企业：

功能主治：

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)适用于以下特定人群及治疗场景，所有用药均须联合苯丙氨酸(Phe)限制性饮食。 1.治疗目标降低成人及儿科患者因苯丙酮尿症(PKU)导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，恢复血Phe水平至安全范围。 2.适用年龄适用于年龄在1个月及以上的患者，包括婴幼儿、儿童、青少年及成年人。 3.适用前提患者须经治疗评估确认为“对墨蝶呤有反应性”，即使用墨蝶呤口服粉剂后血Phe较基线出现有临床意义的下降。 4.饮食配合墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的治疗效果依赖于严格的Phe限制性饮食，治疗期间需由专业人员定期评估蛋白质及Phe摄入量。不符合上述适应人群或未联合饮食控制者，使用墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)可能无法达到预期疗效。

摘要

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)是由美国PTC Therapeutics公司原研开发的口服粉剂。该药于2025年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市，用于治疗1月龄及以上对墨蝶呤有反应性的苯丙酮尿症(PKU)患者。作为首个获批的墨蝶呤类PAH激活剂，通过补充四氢生物蝶呤前体，恢复苯丙氨酸代谢能力。据2025年7月国外医药媒体报道，墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的上市被视为PKU治疗领域的里程碑事件，为传统饮食控制不佳或对现有BH4替代疗法反应不充分的PKU患者提供了新的治疗选择，尤其填补了低龄患儿(1月龄以上)的药物空白。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

适应症

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)适用于以下特定人群及治疗场景，所有用药均须联合苯丙氨酸(Phe)限制性饮食。

1.治疗目标

降低成人及儿科患者因苯丙酮尿症(PKU)导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，恢复血Phe水平至安全范围。

2.适用年龄

适用于年龄在1个月及以上的患者，包括婴幼儿、儿童、青少年及成年人。

3.适用前提

患者须经治疗评估确认为“对墨蝶呤有反应性”，即使用墨蝶呤口服粉剂后血Phe较基线出现有临床意义的下降。

4.饮食配合

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的治疗效果依赖于严格的Phe限制性饮食，治疗期间需由专业人员定期评估蛋白质及Phe摄入量。

不符合上述适应人群或未联合饮食控制者，使用墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)可能无法达到预期疗效。