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尼替西农胶囊(Nitisinone)

尼替西农胶囊(Nitisinone)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
尼替西农胶囊(Nitisinone)
药品规格:
5mg*60粒/盒
生产企业:
功能主治:
遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)是一种常染色体隐性遗传的严重代谢缺陷疾病,源于肝脏中延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)的活性缺失。此缺陷导致酪氨酸代谢途径中断,造成诸如马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸等毒性中间产物异常积累,并进一步转化为琥珀酰丙酮。这些物质具有强烈的肝毒性和肾毒性,可引发进行性肝衰竭、肾小管功能障碍,并因抑制卟啉代谢而诱发危及生命的神经危象。 尼替西农正是针对此病理核心的靶向药物。它作为一种高效的4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)抑制剂,在代谢通路上游发挥作用,精准阻止毒性前体物质的生成,从而从源头上避免肝、肾及神经系统损伤。临床使用必须与严格限制酪氨酸和苯丙氨酸摄入的特殊饮食联合进行,以预防药物可能引起的继发性高酪氨酸血症及其相关并发症。 该适应症覆盖经生化确诊的所有年龄段的HT-1患者,是当前标准治疗方案的基础。
摘要

尼替西农胶囊由瑞士Sobi公司生产销售,并于2002年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,成为全球首个用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)的靶向药物。它的问世彻底改变了HT-1的治疗格局,将既往主要依赖肝移植和严格饮食管理的支持性治疗,转变为针对疾病核心代谢缺陷的病因学治疗,显著改善了患儿的生存率与预后。 近年来,该药在国际上仍受到持续关注。其研发与销售公司Sobi曾多次发布新闻,涉及该药物在欧盟等地适应症的维护与扩展、患者援助项目的更新,以及对其长期疗效真实世界数据的收集与分析。这些动态反映了该药作为罕见病关键疗法,其可及性与长期管理仍是医疗界关注的重点,也体现了原研公司在孤儿药领域持续的投入与责任。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

副作用

严重副作用

在使用尼替西农期间,如出现下列症状,应立即就医。

严重过敏反应:罕见过敏性休克、血管神经性水肿,表现为呼吸困难、喉头水肿、血压骤降、全身皮疹,一旦发生需立即停药并启动急救。

心血管系统:极罕见QT间期延长、室性心动过速,多见于电解质紊乱或合并使用延长QT间期药物的患者。

肝脏损害:罕见药物性肝炎,表现为转氨酶显著升高、黄疸、肝区疼痛,严重者可出现肝衰竭。

肌腱损伤:罕见跟腱炎、跟腱断裂,用药期间或停药后数周内出现关节疼痛、肿胀时需立即停药。

其他副作用

部分副作用通常无需医疗干预,随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰,应咨询医护人员。

消化系统(最常见):恶心、呕吐、腹痛、腹泻、便秘,发生率约10%~15%,多为轻至中度,停药后可自行缓解。

神经系统:头晕、头痛、失眠、烦躁,偶见周围神经炎,表现为肢体麻木、感觉异常。

皮肤及附件:皮疹、瘙痒、光敏反应,用药期间暴露于阳光后易出现皮肤红斑。

实验室检查异常:偶见白细胞减少、血小板减少、血尿素氮升高,多为一过性。

请严格遵循医生指导用药,并在用药过程中注意观察身体反应,如有异常及时就医。

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