尼替西农胶囊(Nitisinone)

处方药

温馨提示

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

尼替西农胶囊(Nitisinone)

药品规格：

5mg*60粒/盒

生产企业：

功能主治：

遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)是一种常染色体隐性遗传的严重代谢缺陷疾病，源于肝脏中延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)的活性缺失。此缺陷导致酪氨酸代谢途径中断，造成诸如马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸等毒性中间产物异常积累，并进一步转化为琥珀酰丙酮。这些物质具有强烈的肝毒性和肾毒性，可引发进行性肝衰竭、肾小管功能障碍，并因抑制卟啉代谢而诱发危及生命的神经危象。尼替西农正是针对此病理核心的靶向药物。它作为一种高效的4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)抑制剂，在代谢通路上游发挥作用，精准阻止毒性前体物质的生成，从而从源头上避免肝、肾及神经系统损伤。临床使用必须与严格限制酪氨酸和苯丙氨酸摄入的特殊饮食联合进行，以预防药物可能引起的继发性高酪氨酸血症及其相关并发症。该适应症覆盖经生化确诊的所有年龄段的HT-1患者，是当前标准治疗方案的基础。

摘要

尼替西农胶囊由瑞士Sobi公司生产销售，并于2002年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，成为全球首个用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)的靶向药物。它的问世彻底改变了HT-1的治疗格局，将既往主要依赖肝移植和严格饮食管理的支持性治疗，转变为针对疾病核心代谢缺陷的病因学治疗，显著改善了患儿的生存率与预后。近年来，该药在国际上仍受到持续关注。其研发与销售公司Sobi曾多次发布新闻，涉及该药物在欧盟等地适应症的维护与扩展、患者援助项目的更新，以及对其长期疗效真实世界数据的收集与分析。这些动态反映了该药作为罕见病关键疗法，其可及性与长期管理仍是医疗界关注的重点，也体现了原研公司在孤儿药领域持续的投入与责任。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

(一)过敏反应监测

用药前需详细询问患者过敏史，尤其是抗菌药物过敏史；首次给药后需观察患者30分钟，警惕早期过敏反应症状。若出现轻中度皮疹、瘙痒等过敏表现，应立即停药并给予抗组胺药物治疗；出现严重过敏反应时，需立即注射肾上腺素，并行吸氧、补液等对症支持治疗。

(二)心血管风险防控

尼替西农可能延长QT间期，用药期间需定期监测心电图，尤其是老年患者、电解质紊乱(低钾血症、低镁血症)患者及合并使用抗心律失常药、三环类抗抑郁药的患者。用药期间若出现心悸、胸闷、头晕等症状，需及时完善心电图检查，必要时停药。

(三)肌腱损伤预防

用药期间及停药后28天内，患者应避免剧烈运动，减少肌腱损伤风险；避免同时使用糖皮质激素，以免增加跟腱断裂的发生率。若出现肌腱疼痛、肿胀或活动受限，需立即停药，避免负重，并及时就医。

(四)肝功能监测

用药超过7天的患者，需定期监测肝功能(谷丙转氨酶、谷草转氨酶、胆红素)，尤其是肝功能损害患者。若出现转氨酶升高超过正常上限3倍，或出现黄疸、肝区不适，应立即停药，并给予保肝治疗。

(五)肾功能监测

肾功能损害患者用药期间，需每3~7天监测肾功能(肌酐、尿素氮、肌酐清除率)，根据肾功能变化及时调整给药方案，避免药物蓄积导致毒性反应。

(六)光敏反应防护

用药期间患者应尽量避免阳光直射，外出时做好防晒措施(穿长袖、戴帽子、涂防晒霜)；若出现光敏性皮疹，需停药并给予局部冷敷、外用糖皮质激素软膏治疗。

(七)二重感染警惕

长期使用尼替西农可能导致耐药菌、真菌过度生长，引发二重感染(如伪膜性肠炎、口腔念珠菌病)。若用药期间出现严重腹泻、口腔白斑、阴道瘙痒等症状，需立即停药，进行病原体检测，并给予针对性治疗，避免使用止泻药。