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曲非肽(trofinetide)

曲非肽(trofinetide)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
曲非肽(trofinetide)
药品规格:
450mL*1瓶/盒
生产企业:
功能主治:
曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。 在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。
摘要

曲非肽(Trofinetide)是美国阿卡迪亚(Acadia)制药公司研发的新型药物,于2023年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征(Rett综合征)。 目前,曲非肽已在美国和加拿大获批上市。曲非肽的出现为雷特综合征患者带来了新的治疗希望,填补了该疾病治疗领域的空白。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称

曲非肽(trofinetide)

药品名称

曲非肽(trofinetide)

规格 450mL*1瓶/盒
适应症

曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。

在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。

用法用量

曲非肽的剂量会基于患者的体重进行调整,以确保最佳疗效同时最小化可能的副作用。在使用曲非肽期间,用药者应严格遵循医嘱。

雷特综合征的常规用药剂量

成人常规剂量(口服)

18岁及以上

体重9kg至不足12kg:5000mg(25ml),口服,每日两次;

体重12kg至不足20kg:6000mg(30ml),口服,每日两次;

体重20kg至不足35kg:8000mg(40ml),口服,每日两次;

体重35kg至不足50kg:10000mg(50ml),口服,每日两次;

体重50kg及以上:12000mg(60ml),口服,每日两次。

儿童常规剂量(口服)

2岁至不足18岁

体重9kg至不足12kg:5000mg(25ml),口服,每日两次;

体重12kg至不足20kg:6000mg(30ml),口服,每日两次;

体重20kg至不足35kg:8000mg(40ml),口服,每日两次;

体重35kg至不足50kg:10000mg(50ml),口服,每日两次;

体重50kg及以上:12000mg(60ml),口服,每日两次。

用药说明

曲非肽可随餐或空腹服用,每日两次,早晚各一次。

若漏服一剂,不可追加剂量补服,需等待并按原定计划服用下一剂。

若服药后发生呕吐,不可追加剂量补服,需等待并按原定计划服用下一剂。

肾功能不全时的剂量调整

轻度肾功能不全:尚无相关数据。

中至重度肾功能不全:不建议使用。

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