曲非肽(Trofinetide)是美国阿卡迪亚(Acadia)制药公司研发的新型药物，于2023年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征(Rett综合征)。 目前，曲非肽已在美国和加拿大获批上市。曲非肽的出现为雷特综合征患者带来了新的治疗希望，填补了该疾病治疗领域的空白。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
产品介绍
| 通用名称 | 曲非肽(trofinetide) |
| 药品名称 | 曲非肽(trofinetide) |
| 规格 | 450mL*1瓶/盒 |
| 适应症 | 曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。 在临床研究中，曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状，表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低，以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善，表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。 |
| 用法用量 | 曲非肽的剂量会基于患者的体重进行调整，以确保最佳疗效同时最小化可能的副作用。在使用曲非肽期间，用药者应严格遵循医嘱。 雷特综合征的常规用药剂量成人常规剂量(口服)18岁及以上 体重9kg至不足12kg：5000mg(25ml)，口服，每日两次； 体重12kg至不足20kg：6000mg(30ml)，口服，每日两次； 体重20kg至不足35kg：8000mg(40ml)，口服，每日两次； 体重35kg至不足50kg：10000mg(50ml)，口服，每日两次； 体重50kg及以上：12000mg(60ml)，口服，每日两次。 儿童常规剂量(口服)2岁至不足18岁 体重9kg至不足12kg：5000mg(25ml)，口服，每日两次； 体重12kg至不足20kg：6000mg(30ml)，口服，每日两次； 体重20kg至不足35kg：8000mg(40ml)，口服，每日两次； 体重35kg至不足50kg：10000mg(50ml)，口服，每日两次； 体重50kg及以上：12000mg(60ml)，口服，每日两次。 用药说明曲非肽可随餐或空腹服用，每日两次，早晚各一次。 若漏服一剂，不可追加剂量补服，需等待并按原定计划服用下一剂。 若服药后发生呕吐，不可追加剂量补服，需等待并按原定计划服用下一剂。 肾功能不全时的剂量调整轻度肾功能不全：尚无相关数据。 中至重度肾功能不全：不建议使用。 |
| 生产企业 |
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