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曲非肽(trofinetide)

曲非肽(trofinetide)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
曲非肽(trofinetide)
药品规格:
450mL*1瓶/盒
生产企业:
功能主治:
曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。 在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。
摘要

曲非肽(Trofinetide)是美国阿卡迪亚(Acadia)制药公司研发的新型药物,于2023年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征(Rett综合征)。 目前,曲非肽已在美国和加拿大获批上市。曲非肽的出现为雷特综合征患者带来了新的治疗希望,填补了该疾病治疗领域的空白。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

说明书

曲非肽(Trofinetide)是一种口服溶液,属于神经调节药物,可能通过调节神经炎症反应、改善突触功能及神经保护作用,缓解雷特综合征(Rett syndrome)的核心症状,包括运动功能障碍、呼吸异常及社交互动障碍等。

药品称呼

通用名称:曲非肽、trofinetide

商品名称:Daybue

适应症和适应人群

1、适应症

用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的雷特综合征。

2、适应人群

确诊为典型雷特综合征(携带MECP2基因突变)的成人和儿童(≥2岁)。不适用于2岁以下儿童。

规格与性状

规格:200mg/mL*450mL/瓶,200mg/mL的Trofinetide,每瓶含450mL口服溶液。

性状:粉红色至红色草莓味溶液。

主要成分

活性成分:Trofinetide(曲非肽)。

用法用量

1、常规剂量

根据患者体重调整剂量,每日两次(早晚各一次),餐前或餐后均可:

9kg至<12kg:每次5000mg(25mL)。

12kg至<20kg:每次6000mg(30mL)。

20kg至<35kg:每次8000mg(40mL)。

35kg至<50kg:每次10000mg(50mL)。

≥50kg:每次12000mg(60mL)。

2、特殊剂量调整

中度肾功能不全(eGFR30-59mL/min):剂量减半(如9kg至<12kg患者调整为2500mg/次)。

严重肾功能不全(eGFR<30mL/min):禁用。

3、给药方式

口服或经胃造瘘管(G管)给药;若使用胃空肠造瘘管(GJ管),需通过G端口给药。

漏服处理:跳过漏服剂量,按原计划服用下一剂,不可补服或加倍。

具体您可以阅读曲非肽完整用法用量信息,建议在医生的指导下正确用药。推荐文章:曲非肽(Trofinetide)的用法用量。

不良反应

1、常见不良反应(发生率≥10%)

腹泻、呕吐、发热、癫痫、焦虑、食欲减退、疲劳、鼻咽炎。

2、严重不良反应

脱水、体重显著下降、吸入性肺炎(与呕吐相关)。

建议您阅读曲非肽的完整副作用内容,推荐文章:曲非肽(Trofinetide)的副作用。

注意事项

腹泻管理

用药前停用缓泻剂;若发生腹泻,立即补液并使用止泻药,严重时需停用曲非肽。

体重监测

定期监测体重,显著下降时需调整剂量。

呕吐风险

若呕吐频繁或严重,暂停给药并评估吸入风险。

给药准确性

需使用校准量具(如口服注射器),避免家用量杯。

开封后保存

开封14日后需丢弃剩余药液。

特殊人群用药

【孕妇】尚无足够数据评估曲非肽在孕妇中的发育风险。动物实验中,在低于临床暴露量的剂量下未观察到胚胎-胎儿发育的不良反应。由于潜在风险未知,需权衡母亲的临床需求与对胎儿的潜在风险。

【哺乳期女性】目前未知曲非肽或其代谢物是否进入人乳,也不明确其对母乳喂养婴儿或乳汁生成的影响。需综合考虑母乳喂养的发育和健康益处,以及母亲对曲非肽的临床需求和药物对婴儿的潜在不良影响后决策。

【具有生殖潜力的男性和女性】动物实验中,在低于临床暴露量的剂量下,曲非肽未对生育力或生殖功能产生不良影响,临床中无需特殊限制。

【儿童使用】2岁及以上儿科患者使用曲非肽的安全性和有效性已确立。2-4岁患者的使用证据来自临床研究数据及药代动力学和安全性数据;5岁及以上患者的有效性在随机对照研究中已证实。2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】临床研究未纳入65岁及以上患者,无法确定其与年轻患者的反应差异。由于该药物主要经肾脏排泄,而老年人肾功能可能下降,建议监测肾功能。

【肾功能损害】轻度肾功能损害患者无需调整剂量;中度肾功能损害患者需按特定剂量调整方案给药;重度肾功能损害患者不推荐使用。

【肝功能损害】尚未对肝功能损害患者的药代动力学进行研究。由于肝脏代谢并非曲非肽的主要消除途径,预计肝功能损害不会影响其暴露量,无需特殊调整。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

CYP3A4敏感底物(如咪达唑仑):可能升高其血药浓度,需密切监测毒性。

OATP1B1/OATP1B3底物:避免联用(如他汀类药物)。

药物过量

尚不明确,过量时应采取对症支持治疗。

药代动力学

吸收:口服后2-3小时达峰浓度,生物利用度≥84%。

分布:表观分布容积约80L,血浆蛋白结合率<6%。

代谢:不经CYP450酶代谢,80%以原型经肾排泄。

半衰期:约1.5小时。

贮存方法

未开封:2℃-8℃冷藏,直立放置,避免冷冻。

开封后:冷藏保存,14日内用完。

研发公司

美国Acadia制药(美国阿卡迪亚制药)

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