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曲非肽(trofinetide)

曲非肽(trofinetide)

处方药

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通用名称:
曲非肽(trofinetide)
药品规格:
450mL*1瓶/盒
生产企业:
功能主治:
曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。 在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。
摘要

曲非肽(Trofinetide)是美国阿卡迪亚(Acadia)制药公司研发的新型药物,于2023年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征(Rett综合征)。 目前,曲非肽已在美国和加拿大获批上市。曲非肽的出现为雷特综合征患者带来了新的治疗希望,填补了该疾病治疗领域的空白。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

适应症

曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。

在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。

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