盐酸依拉米肽(Elamipretide)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)

药品规格：

280mg/3.5mL*4瓶/盒

生产企业：

功能主治：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)适用于特定Barth综合征患者，改善肌肉力量。该适应症依据加速审批通道获批，临床获益尚待确证性试验证实。适应人群目标疾病：Barth综合征(一种X连锁隐性遗传的罕见病，主要影响男性)。治疗目标：改善肌肉力量，具体体现为膝伸肌肌力的提升。适用年龄：成人与儿童患者均可使用。体重限制：患者体重必须达到30公斤及以上。审批依据：基于中间临床终点(膝伸肌肌力)的加速批准。盐酸依拉米肽的适应症范围限定于体重≥30kg的Barth综合征患者，不适用于体重未达标者或新生儿。后续确证性试验将验证临床获益。

摘要

盐酸依拉米肽(Elamipretide)由美国Stealth BioTherapeutics Inc.原研开发，该公司专注于线粒体靶向治疗。2025年9月，该药获得美国FDA加速批准上市，成为首个获批用于改善Barth综合征患者肌力的药物。此次批准基于膝伸肌肌力这一中间临床终点的改善，标志着线粒体心磷脂结合剂在罕见遗传病领域的重要突破。国外媒体在获批后报道称，Forzinity填补了Barth综合征长期缺乏针对性肌力改善药物的空白。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

副作用

严重副作用

在使用盐酸依拉米肽期间，如出现下列症状，应立即就医。

超敏反应(皮疹、丘疹、湿疹性皮炎、咳嗽，严重者需紧急医疗干预)。

其他副作用

部分副作用通常无需医疗干预，随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰，应咨询医护人员。

注射部位红斑、注射部位疼痛、注射部位硬结、注射部位瘙痒、注射部位瘀斑、注射部位荨麻疹、嗜酸性粒细胞增多。

上述不良反应数据来源于支持盐酸依拉米肽(Elamipretide)获批的临床试验，该试验仅纳入12例12~35岁、基因确诊Barth综合征的男性患者，给药方案为每日皮下注射40mg，其中11例为白种人；其中注射部位红斑发生率100%、注射部位疼痛发生率75%、注射部位硬结发生率67%、注射部位瘙痒发生率67%、注射部位瘀斑发生率25%、注射部位荨麻疹发生率25%，嗜酸性粒细胞增多发生率未报道。