盐酸依拉米肽(Elamipretide)

处方药

温馨提示

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通用名称：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)

药品规格：

280mg/3.5mL*4瓶/盒

生产企业：

功能主治：

盐酸依拉米肽(Elamipretide)适用于特定Barth综合征患者，改善肌肉力量。该适应症依据加速审批通道获批，临床获益尚待确证性试验证实。适应人群目标疾病：Barth综合征(一种X连锁隐性遗传的罕见病，主要影响男性)。治疗目标：改善肌肉力量，具体体现为膝伸肌肌力的提升。适用年龄：成人与儿童患者均可使用。体重限制：患者体重必须达到30公斤及以上。审批依据：基于中间临床终点(膝伸肌肌力)的加速批准。盐酸依拉米肽的适应症范围限定于体重≥30kg的Barth综合征患者，不适用于体重未达标者或新生儿。后续确证性试验将验证临床获益。

摘要

盐酸依拉米肽(Elamipretide)由美国Stealth BioTherapeutics Inc.原研开发，该公司专注于线粒体靶向治疗。2025年9月，该药获得美国FDA加速批准上市，成为首个获批用于改善Barth综合征患者肌力的药物。此次批准基于膝伸肌肌力这一中间临床终点的改善，标志着线粒体心磷脂结合剂在罕见遗传病领域的重要突破。国外媒体在获批后报道称，Forzinity填补了Barth综合征长期缺乏针对性肌力改善药物的空白。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

新生儿苯甲醇毒性风险

盐酸依拉米肽(Elamipretide)禁用于新生儿。低出生体重(＜2500g)及早产(胎龄＜34周)新生儿静脉使用含苯甲醇药物，可出现新发或加重代谢性酸中毒，进展为神经毒性，严重者致喘息综合征及死亡；盐酸依拉米肽含苯甲醇(20mg/mL)，且未获批静脉给药。

超敏反应

1.用药期间可出现超敏反应，严重者需紧急医疗干预；表现为皮疹、丘疹、湿疹性皮炎等皮肤症状，及咳嗽等呼吸道症状，可在用药后数分钟至数月发生。

2.用药期间需监测超敏反应体征，发生严重反应时立即停药，予肾上腺素、抗组胺药、糖皮质激素等急救治疗，既往严重超敏者不可再次用药。

3.轻中度皮肤反应可外用糖皮质激素联合口服抗组胺药；持续或重度皮肤反应需考虑停药。

建议严格遵循剂量调整和复查安排，密切观察身体反应。如出现异常，应及时联系医生调整方案，确保治疗效果和身体状态同步管理。