施维雅公司于2021年8月25日宣布，FDA批准TIBSOVO（ivosidenib片剂）用于既往治疗过的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
施维雅（Servier Pharmaceuticals）公司于2021年8月25日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 TIBSOVO（ivosidenib 片剂）用于治疗既往接受过治疗，且通过FDA 批准的测试检测到的具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。TIBSOVO是第一个也是唯一一个被批准用于先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者的靶向治疗。
在美国，TIBSOVO还被批准作为单药疗法，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者，以及≥75岁或有合并症妨碍使用强化诱导化疗的新发IDH1突变AML成人患者。TIBSOVO的补充新药申请(sNDA)获得了优先审查。
研究方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可以在疾病进展时过渡到TIBSOVO组，安慰剂组中有很高比例的患者(70.5%)过渡到TIBSOVO组。研究还显示，与安慰剂组相比，TIBSOVO组总体生存期(OS)的关键次要终点更有利，但未达到统计学意义。OS结果基于最终分析。
TIBSOVO的中位OS（95% CI）为10.3（7.8，12.4）个月；而安慰剂为7.5（4.8，11.1）个月，未进行交叉调整。研究中观察到的安全性特征与先前公布的数据一致。最常见的不良反应(≥15%)表现为乏力、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲减退、腹水、呕吐、贫血和皮疹。
先前治疗过的IDH1突变胆管癌的推荐TIBSOVO剂量为每天一次口服500mg，可与或不与食物同服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。胆管癌是一种罕见的、侵袭性的肝内外胆管癌。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。高达20%的胆管癌病例发生IDH1突变。
在TIBSOVO批准之前，没有批准的针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗，且在晚期情况下可选择的化疗方案有限。基于吉西他滨的化疗常被推荐用于新诊断的晚期或转移性疾病。
