佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)(pemigatinib)是FGFR1 、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂。对胆管癌 (CCA) 患者中的这种分子进行评估，佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)代表了 CCA 批准的第一个靶向治疗。 一、研究背景 这项美国 FDA 的批准基于 II 期、开放标签、多国试验的结果，FIGHT-202。该试验探索了佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)在先前治疗过的具有 FGFR2 融合或重排的转移性 CCA 患者中的作用（n = 107），其他 FGF/FGFR 畸变 (n
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佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)(pemigatinib)是FGFR1、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂。对胆管癌(CCA)患者中的这种分子进行评估，佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)代表了CCA批准的第一个靶向治疗。
一、研究背景
这项美国FDA的批准基于II期、开放标签、多国试验FIGHT-202的结果。该试验探索了佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)在先前治疗过的具有FGFR2融合或重排的转移性CCA患者中的作用（n=107），其他FGF/FGFR畸变（n=20），或没有FGFR改变（n=18）。起始剂量为13.5 mg每天一次，在21天周期的第1-14天服用，停药1周。
二、研究结果
在中位随访17.8个月后，35.5%（38/107）的FGFR2融合或重排患者表现出客观反应，其中3个CCA实现了完全反应，中位治疗持续时间为7.2个月。FGFR2融合或重排患者的中位PFS和中位OS分别为6.9个月和21.1个月。
三、研究结论
基于这些结果，美国FDA于2020年4月17日加速批准佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)用于治疗先前接受过治疗的转移性CCA患者，该患者携带FGFR2融合或通过FoundationOne® CDX测试检测到的其他重排。
