艾伏尼布是口服小分子IDH1抑制剂，已获FDA批准用于特定新诊断及复发/难治性AML患者，并在胆管癌研究中显示生存获益。
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依维替尼（ivosidenib，艾伏尼布）是一种口服小分子IDH1抑制剂，已获得FDA批准，用于至少75岁或因合并症无法接受强化诱导化疗的新诊断AML患者，以及复发/难治性AML患者。若获批用于IDH1突变胆管癌，将成为该组合的首个获批全身疗法之一。
在相关研究中，依维替尼也显示出总生存期（OS）改善趋势。接受依维替尼的患者中位OS为10.3个月，安慰剂组为7.5个月（HR,0.79；95％CI,0.56-1.12；单侧 P = .093）。6个月时OS发生率分别为69％与57％；1年时分别为43％与36％。安慰剂组允许在放射学进展时交叉至依维替尼；按预先分析适应交叉后，安慰剂组中位OS为5.1个月（HR,0.49；95％CI 0.34-0.70，单侧 P <.0001）。
最常见的治疗紧急不良反应（TEAE）在依维替尼与安慰剂组分别为：恶心（38.0％vs 28.8％），腹泻（33.1％vs 16.9％），疲劳（28.9％vs 16.9％），腹痛（22.3％比15.3％），咳嗽（21.7％比8.5％），食欲下降（21.7％比18.6％），腹水（19.9％比15.3％），呕吐（19.9％比18.6％）和贫血（18.1％和5.1％）。
ClarIDHy是一项对187名先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者进行的国际随机研究。入组患者按2：1随机接受口服依维替尼每天500 mg（n = 126）或安慰剂（n = 61）。入组条件包括年龄18岁或以上、IDH1突变胆管癌、既往1到2线治疗（含吉西他滨或5-氟尿嘧啶方案）。
基线中位年龄62岁；92.4％观察到肝内疾病，92.3％患有转移性疾病；约46.7％曾接受2种疗法。约71.05％通过下一代测序证实R132C突变，其余为R132L/G/S/H。ECOG 0占35.4％，ECOG 1占63.3％。
