不适合强化化疗的新诊断AML中，维奈托克联合阿扎胞苷的CR为36.7%、CR+CRi为66.4%；联合低剂量阿糖胞苷的CR为27.3%、CR+CRi为47.6%。数据来自VIALE-A与VIALE-C，须遵医嘱。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
维奈托克（Venetoclax，也称威托克、维奈克拉，商品名 Venclexta / 唯可来）是口服 BCL-2 抑制剂。对于因高龄或合并症无法接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）成人，美国 FDA 已批准其与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合使用。评价疗效时，除总生存期外，完全缓解（CR）和复合完全缓解（CR+CRi）是最常被问到的指标。以下数据来自已发表的 III 期研究，仅供医学药学专业人士参考，具体诊疗须遵说明书和主管医生判断。
完全缓解怎么看
AML 中的 CR 通常指骨髓原始细胞低于 5%、外周血细胞计数恢复，且无髓外病变。CRi 指形态学已达到完全缓解，但中性粒细胞或血小板尚未完全恢复。临床试验会同时报告 CR 以及 CR+CRi。后者更能反映实际获得缓解的患者比例，但不能把不同联合方案、不同研究的数字直接横向对比。
联合阿扎胞苷：VIALE-A 的缓解率
VIALE-A 是随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，入组既往未经治疗、不适合强化化疗的 AML 成人 431 例，其中维奈托克联合阿扎胞苷 286 例，安慰剂联合阿扎胞苷 145 例，两组中位年龄均为 76 岁。阿扎胞苷 75 mg/m²，每 28 天周期的第 1–7 天给药；维奈托克目标剂量 400 mg，口服，每日一次。
中位随访 20.5 个月时，完全缓解率为 36.7% 对 17.9%；复合完全缓解（CR 或 CRi）为 66.4% 对 28.3%，差异均有统计学意义。第二疗程开始前即达到 CR+CRi 的比例为 43.4% 对 7.6%。中位首次缓解时间 1.3 个月对 2.8 个月。CR 中位持续约 17.5 个月对 13.3 个月。主要终点总生存期为 14.7 个月对 9.6 个月，死亡风险比 0.66。长期随访仍显示生存获益，估计 24 个月生存率约 37.5% 对 16.9%。
联合低剂量阿糖胞苷：VIALE-C 的缓解率
VIALE-C 同样针对不适合强化化疗的新诊断 AML，比较维奈托克联合低剂量阿糖胞苷与安慰剂联合低剂量阿糖胞苷。完全缓解率为 27.3% 对 7.4%；CR+CRi 为 47.6% 对 13.2%；CR+CRh 为 46.9% 对 14.7%。初步分析中位总生存期 7.2 个月对 4.1 个月，主要终点未达到预设显著性；延长随访后中位生存约 8.4 个月对 4.1 个月。
数字该怎么理解
同一药物因联合的化疗骨架不同，缓解率并不相同：与阿扎胞苷联合时，CR 约 37%、CR+CRi 约 66%；与低剂量阿糖胞苷联合时，CR 约 27%、CR+CRi 约 48%。这不能作为自行选药或改剂量的依据。是否适合联合治疗、如何爬坡以防肿瘤溶解综合征，须由血液科结合分型、体能状态和合并症评估。
安全性提示
VIALE-A 中，维奈托克联合组 3 级及以上血小板减少约 45%、中性粒细胞减少约 42%、发热性中性粒细胞减少约 42%，任何级别感染约 85%，均高于对照组。用药期间需密切监测血常规、感染和肿瘤溶解风险，出现发热、出血或血细胞明显下降应及时就医，不要自行停药或加量。
