II期研究中,阿昔替尼联合最佳支持治疗134例的中位总生存为12.7个月,安慰剂组68例为9.7个月。总生存没有被延长,无进展生存期、至肿瘤进展时间和临床获益率的p值小于0.01。
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一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期研究,比较阿昔替尼(Axitinib)联合最佳支持治疗与安慰剂联合最佳支持治疗,用于局部晚期或转移性肝细胞癌。阿昔替尼是血管内皮生长因子受体1至3的选择性抑制剂。阿昔替尼组134例的中位总生存为12.7个月,安慰剂组68例为9.7个月。预设亚组中,亚裔与非亚裔、有无肿瘤血管侵犯,方向与总人群一致。
次要终点里,无进展生存期、至肿瘤进展时间和临床获益率在实验组更高,p值小于0.01;亚裔亚组仍可见这一差异。客观缓解率两组没有显著差异。总人群和亚组中,阿昔替尼联合最佳支持治疗都没有延长总生存。
阿昔替尼联合最佳支持治疗组较多见的不良反应为腹泻(54%)、高血压(54%)和食欲减退(47%)。晚期肝细胞癌人群中的毒性可以耐受。这项II期研究没有把肝细胞癌列为获批适应证。














