VIALE-C 研究中，维奈托克联合低剂量阿糖胞苷一线治疗不适合强化化疗的 AML，CR 为 27.3%，CR+CRi 为 47.6%，中位 OS 为 7.2 个月对 4.1 个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
维奈托克（Venetoclax，也称威托克）是口服 BCL-2 抑制剂。2018 年 11 月 21 日，美国 FDA 批准其与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合，用于 75 岁及以上，或因合并症无法接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者。本文数据来自公开临床试验报道，仅供医学药学专业人士参考，具体诊疗以说明书和主管医生判断为准。
VIALE-C 研究设计
2020 年 2 月，艾伯维公布 III 期 VIALE-C（M16-043）最新结果。该研究为随机、双盲、安慰剂对照，入组新确诊、不适合强化化疗的 AML 患者。患者随机接受维奈托克联合低剂量阿糖胞苷（143 例），或安慰剂联合低剂量阿糖胞苷（68 例），主要终点为总生存期（OS）。
总生存期
研究未达到显著改善 OS 的主要终点：与安慰剂联合低剂量阿糖胞苷相比，维奈托克联合组死亡风险降低 25%。初步分析（中位随访 12 个月）时，中位 OS 为 7.2 个月对 4.1 个月；再随访 6 个月的事后分析中，中位 OS 为 8.4 个月对 4.1 个月。
完全缓解率
次要终点方面，维奈托克联合组较安慰剂联合组显著提高：完全缓解（CR） 27.3% 对 7.4%；完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解（CR+CRi） 47.6% 对 13.2%；完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh） 46.9% 对 14.7%；启动第二疗程时的 CR+CRi 为 34.3% 对 2.9%。上述比较 p 值均小于 0.001。
不良反应
维奈托克联合低剂量阿糖胞苷组中，非严重与严重不良反应包括：发热性中性粒细胞减少 15.5% 对 16.9%，中性粒细胞减少 45.8% 对 2.8%，血小板减少 40.9% 对 4.9%，贫血 26.1% 对 2.8%。是否适合该联合方案，须由血液科医生结合分型、合并症和耐受性评估。
