ADAPT-1、ADAPT-2显示阿伐曲泊帕可提高CLD相关血小板减少症患者达到主要终点的比例；慢性ITP试验中血小板应答率为65.63%。
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阿伐曲泊帕是新一代的TPO受体激动剂，在临床试验中，阿伐曲泊帕（AVA）能快速增加血小板计数（5天之内），并通过长期给药将其维持在目标范围内（50×109/L-150×109/L），应答率高达90%左右。此外，它没有肝毒性黑框警告，不会螯合多价阳离子，也没有饮食限制。
血小板生成素（TPO）受体激动剂可增加血小板生成，并可抵消或减轻聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶（PARP）抑制剂诱导的血小板减少。目前，FDA批准的TPO受体激动剂有阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和芦曲泊帕，它们都是通过口服给药。此外，还有通过皮下注射给药的罗米司亭。
ADAPT-1和ADAPT-2试验
ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验。分为低基线队列（＜40×109/L）和高基线队列（40-50×109/L），2:1随机接受阿伐曲泊帕（低基线队列60 mg/d；高基线队列40 mg/d）或安慰剂治疗，qd，餐时服用，连续服用5d。研究结果显示，阿伐曲泊帕组中低基线（65.6% vs. 22.9%）和高基线（88.1% vs. 38.2%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001），ADAPT-2研究结果同样显示，阿伐曲泊帕组中低基线（68.6% vs. 34.9%）和高基线（87.9% vs. 33.3%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001）。
慢性ITP试验
一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者，随机接受阿伐曲泊帕20 mg/d（n=32）或安慰剂（n=17）治疗，主要研究终点为累计血小板计数≥50×109/L且未发生因出血进行抢救的时间（周）。
研究结果显示阿伐曲泊帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周（P＜0.001），血小板应答率为65.63%和0（P＜0.001）。在CLD和ITP患者中分别进行的Ⅱ/Ⅲ期研究显示，阿伐曲泊帕耐受性良好，与安慰剂相比未显著增加不良事件的发生。
对于慢性丙型肝炎患者，FDA提醒采用艾曲泊帕联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。ADAPT-1和ADAPT-2研究中无相关证据表明阿伐曲泊帕与肝毒性相关。阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，可安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。
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