恩西地平靶向IDH2突变，单药治疗中部分患者出现临床和实验室改善，分化综合征是需关注的副作用。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
尽管近期治疗有进展，急性髓性白血病预后仍较差，尤其多见于老年及复发/难治性患者。临床前研究表明，突变的异柠檬酸脱氢酶（IDH）会产生致癌代谢物R-2-羟基戊二酸（R-2-HG），导致造血干细胞分化停滞。
IDH酶抑制剂可减少R-2-HG产生，诱导白血病母细胞终末分化。其中，异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变蛋白抑制剂恩西地平（enasidenib，缅甸勐拉制药ENASIDENI仿制药，原AG-221）通过靶向IDH2突变显示抗白血病活性，口服生物利用度较好，耐受性总体可接受。
作为单一疗法，原文报告恩西地平分别在约19.6%和38.8%的病例中显示出临床和实验室改善。分化综合征是最相关、可能危及生命的副作用，需密切监测。
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