摘要
适合移植的骨髓瘤患者，高剂量马法兰联合ASCT较常规化疗提高CR和生存。这是短程调理，不是无限期口服。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
适合移植的年轻骨髓瘤患者，核心往往是短程高剂量马法兰（HDM）+自体干细胞移植（ASCT），而不是把口服马法兰无限期每天吃下去。多项 III 期研究比较了 HDM/ASCT 与常规化疗（CCT）。
缓解和生存
CCT 完全缓解约 5% 对 HDM/ASCT 约 22%，VGPR 约 9% 对 16%。中位无事件生存 18 个月对 27 个月；5 年 EFS 10% 对 28%；5 年总生存 12% 对 52%。60 岁及以下亚组 5 年 OS 18% 对 70%。CCT 组后来接受挽救性移植的比例很低。
MRC VII 将 401 例随机至 CCT 或 HDM/ASCT：CR 8% 对 44%，中位 OS 42.3 对 54.1 个月，PFS 19.6 对 31.6 个月。
这些研究确立了适合人群中 HDM/ASCT 的地位。移植前马法兰是几天的清髓剂量，移植后是否还口服美法仑维持，属于另一套方案，须由血液科决定。患者不要把“移植要用马法兰”理解成终身每日服药。
