摘要
资料记载不适合强化化疗的新诊IDH2突变急性髓系白血病中，恩西地平联合阿扎胞苷缓解率74%，单用阿扎胞苷为36%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
一项在12个国家43个中心进行的开放标签1b/2期试验，评估恩西地平联合阿扎胞苷对比单用阿扎胞苷，对象为新确诊、携带IDH2突变、不适合强化化疗的急性髓系白血病，年龄满18岁，ECOG体能状态0至2分。1b期剂量探索中，患者接受恩西地平每日100毫克或200毫克，28天为一个疗程，并在每疗程第1至7天皮下注射阿扎胞苷75毫克/平方米。2期按2:1随机分入联合组或单药组，并按急性髓系白血病亚型分层。主要终点为客观缓解率。
共筛查322人，107名携带IDH2突变的患者进入研究。1b期6人分别接受100毫克（3人）或200毫克（3人）联合阿扎胞苷，未出现剂量限制性毒性，2期剂量定为每日100毫克。中期分析时仍有24人在接受研究治疗。2期101人随机进入联合组68人、单药组33人，中位年龄75岁。联合组50人（74%）获得缓解，单药组12人（36%）获得缓解，优势比4.9，95%置信区间2.0至11.9，p值为0.0003。
最常见的3级或4级副反应为血小板减少（联合组37%，单药组19%）、中性粒细胞减少（37%与25%）、贫血（19%与22%）和发热性中性粒细胞减少（16%与16%）。严重治疗相关副反应联合组29例（43%）、单药组14例（44%）。发生率超过5%的严重治疗相关副反应包括发热性中性粒细胞减少（13%与16%）、分化综合征（10%与0）和肺炎（4%与6%）。资料记载无治疗相关死亡。
