单中心资料记载26例IDH2突变急性髓系白血病中，恩西地平联合阿扎胞苷后初诊7例复合完全缓解率100%，可评估复发难治患者为61%。
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2018年9月20日至2020年10月7日，一项单中心II期试验纳入26例IDH2突变急性髓系白血病：7例年龄不低于60岁、不适合强化化疗的初诊患者，以及19例年龄大于18岁、由既往血液肿瘤引起的经治或未治继发性急性髓系白血病和/或复发难治患者。所有患者接受阿扎胞苷每日75毫克/平方米、静脉或皮下、共7天，以及恩西地平每日100毫克连续口服。主要终点为前四个疗程内的复合完全缓解率，定义为完全缓解加完全缓解伴不完全血液学恢复。
7例初诊患者的复合完全缓解率为100%（7人），完全缓解率为72%（5人），7人全部达到流式细胞术微小残留病变阴性。其中4人同时使用维奈托克，1名FLT3-ITD患者同时使用吉瑞替尼，1人（14%）在微小残留阴性缓解期间接受了造血干细胞移植。应答者中，全组和上述4例三联用药者均未达到中位缓解持续时间；同时使用吉瑞替尼的1例中位缓解持续时间为7.5个月。中位随访13.1个月时，中位总生存和无事件生存尚未达到，1年总生存率和无事件生存率分别为83%和56%。
19例复发难治患者中18例可评估，复合完全缓解率61%（11人），完全缓解率28%（5人）；应答者中流式微小残留阴性率为22%（9人中的2人）。同时使用米哚妥林的1例移植后复发FLT3-ITD阳性患者无响应。7例同时使用维奈托克的复发难治患者，复合完全缓解率86%（7人中的6人），完全缓解率71%（7人中的5人）；中位随访11.2个月时未达到中位总生存，6个月总生存率为70%。首次复发即治疗者的复合完全缓解率为75%（8人中的6人），总生存未达到；两次及以上复发者为50%（10人中的5人），总生存5.2个月。同时使用维奈托克的复发难治患者，中位总生存未达到，对照为6.0个月；1年总生存67%对20%。全组最常见共突变为SRSF2（38%）、DNMT3A（31%）和RUNX1（23%），其次NPM1、ASXL1、TET2各20%。KRAS或NRAS（24%）和TP53（8%）仅见于复发难治组。无KRAS/NRAS和TP53突变者复合完全缓解率64%，有其中之一或两者者为40%。无应答者中富集的分子改变包括KRAS/NRAS（86%）、SRSF2（57%）、ASXL1（57%）以及DNMT3A、RUNX1和BCOR（各14%）。
