3年开放标签试验显示ITP儿童长期使用罗米司亭有效,36个月血小板缓解时间百分比升至78.2%。
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罗米司亭是一种TPO-RA,适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。一项为期3年的开放标签3b期试验评估了儿童长期疗效和安全性。

203例患儿(中位年龄10.0岁)接受≥1剂罗米司亭,中位治疗约3年,中位平均每周剂量6.9μg/kg。前6个月内达到血小板缓解的中位时间为50.0%,整个36个月增加至78.2%。11例(5.4%)获得持续应答。

56例(27.6%)发生治疗相关不良事件,其中8例(3.9%)为严重事件并导致停药,包括4例中和抗体。该研究表明ITP儿童长期使用罗米司亭有效,总体安全性良好。
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