韩国2期试验显示难治性再障患者使用罗米司亭可能起效,并非说明书已获批适应证。
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罗米司亭是一种c-MPL激动剂,可刺激内源性血小板生成素产生。韩国2期试验评估其在既往免疫抑制治疗后再生障碍性贫血患者中的活性。

35名患者入组。可评估33名中10名(30%)第9周达到血小板缓解,10μg/kg组70%。扩展研究期间18位(55%)达到缓解,10名维持2-3年缓解。

没有患者出现克隆演变。研究者认为罗米司亭似乎有效,每周一次10μg/kg可作为未来研究推荐起始剂量。
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