3年试验中ITP儿童服用罗米司亭中位治疗约3年,36个月缓解时间中位数78.2%,中位平均每周剂量6.9μg/kg。
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ITP可导致血小板破坏增多及生成减少。病程>6个月的儿童ITP估计发病率约0.46/10万儿童/年。罗米司亭适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人,以及≥1岁且ITP≥6个月的儿童。
3年开放标签3b期试验入组ITP病程≥6个月、血小板≤30×10^9/L的1–18岁儿童,每周皮下注射1μg/kg滴定至10μg/kg。203例中位治疗约3年,中位平均每周剂量6.9μg/kg。
前6个月血小板缓解时间中位数50.0%,36个月升至78.2%。11例(5.4%)持续应答。治疗相关AE 27.6%,严重治疗相关AE 3.9%。研究显示儿童长期使用总体有效,中位有效剂量约6.9μg/kg。
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