维那托克是全球首款BCL-2抑制剂,适用于经检测存在17p缺失且既往接受过治疗的CLL患者,对17p缺失慢淋有效率可达71%,并可与其他抗癌药联用。
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维那托克(Venetoclax)是一种BCL-2(B淋巴细胞瘤-2基因)抑制剂,是全球首款BCL-2抑制剂。近30年来,针对Bcl-2蛋白的研究众多,重要性也毋庸置疑,但是针对该靶点的药物开发却始终困难重重。

首个上市的药物维那托克的开发即历经20年,从化合物设计、筛选直到临床试验,不断地“升级打怪”,不断地克服障碍,不断地推倒重来,其面对的困难是整个领域的共性难题,其经历的波折几乎代表了整个领域的沉浮。

维那托克适用于通过FDA批准测试检测的有17p缺失慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者的治疗,患者曾接受至少一种先前治疗。慢性淋巴细胞白血病是一种原发于造血组织的恶性肿瘤。肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞,形态类似正常成熟的小淋巴细胞,蓄积于血液、骨髓及淋巴组织中。慢性淋巴细胞白血病虽发展缓慢,但难以治愈,维奈妥拉的应用提供了又一种治疗方案。
BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。维那托克(Venetoclax)旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。维那托克是BCL-2靶向药物,能让BCL-2蛋白失活,让癌细胞“免死金牌”不再有效,被称为“澳洲神药”,有以下四个特点。第一、维那托克对17p缺失的慢淋有效率高达71%,包括近20%的完全缓解。两年群活率高达84%,而且副作用比较轻。第二、维那托克治疗前,最好进行BCL-2,MCL-1和BCL-XL蛋白检测。如果癌细胞只是BCL-2很高,而没有MCL-1和BCL-XL,那出现良好甚至神奇疗效的概率会大大增加。如果癌细胞同时高表达BCL-2很高和MCL-1应考虑维那托克和MCL-1抑制剂联用。第三、维那托克可以和别的抗癌药联用。由于BCL-2对癌细胞生存很重要,即使有时候维那托克单独使用不能直接杀死癌细胞,也会让他们对别的药物更加敏感。第四、维那托克对于只依靠BCL-2的癌症类型,有令人惊讶的治疗效果。







