2021年7月20日（当地时间），FDA授予维奈托克联合阿扎胞苷的突破性疗法认定（BTD），适用于既往未经治疗的中危、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。
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2021年7月20日（当地时间），FDA授予维奈托克联合阿扎胞苷的突破性疗法认定（BTD），适用于既往未经治疗的中危、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。
维奈托克（Venetoclax）是一种BCL-2抑制剂，在美国获批用于治疗急性髓系白血病（AML）、慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。FDA的突破性疗法认定是基于M15-531研究1b期的中期结果，该研究旨在评价维奈托克联合阿扎胞苷用于未经治疗的高危MDS患者。在美国，每年约有10,000人被诊断为MDS，高危MDS患者的中位生存期约为18个月。
M15-531[NCT02942290]研究是一项Ib期、开放标签、非随机、多中心、剂量探索研究，在初治高危MDS患者中评价维奈托克联合阿扎胞苷的安全性特征和药代动力学，并确定II期的推荐剂量和给药方案，包括剂量递增部分和安全性扩展部分。维奈托克已在全球80多个国家获得批准。在美国，维奈托克之前已获FDA授予5个突破性疗法认定，一个用于一线治疗CLL、2个用于R/R CLL、2个用于一线治疗AML。在中国，维奈托克于2020年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的AML成人患者。维奈托克是中国首个获批的BCL-2抑制剂，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。
Genentech首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士新闻发布会中表示：“高危MDS与预后不良、生活质量下降和治疗选择有限相关。我们非常高兴FDA授予维奈托克第6个突破性疗法认定，联合阿扎胞苷或可改善MDS患者的结局。”
