一、背景新药苏可欣(阿伐曲泊帕)是一种口服的第二代血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，目前正在开发用于治疗血小板减少症（ITP）。 鉴于需要长期给药，重要的是尽量减少 ITP 患者的治疗相关毒性。苏可欣每日一次口服给药，可与食物一起服用，没有肝毒性副作。 二、目的 本试验在一项多中心、多国、随机、平行组、PBO 对照的 3 期试验 (NCT01438840) 中调查了苏可欣与安慰剂 (PBO) 治疗慢性 ITP 患者的疗效和安全性。 三、方法 在 6 个月的研究期间，患有慢性
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新药苏可欣(阿伐曲泊帕)是口服第二代血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，用于治疗血小板减少症（ITP）。因需长期给药，尽量减少治疗相关毒性很重要。该药每日一次口服，可与食物一起服用，没有肝毒性副作用。
研究目的与方法
本试验在一项多中心、多国、随机、平行组、安慰剂对照 3 期试验 (NCT01438840) 中，调查苏可欣与安慰剂治疗慢性 ITP 的疗效和安全性。6 个月研究期间，基线血小板计数<30 x 10 9/L 的成年患者按 2:1 随机接受 20 mg/天苏可欣或安慰剂。主要疗效终点是无挽救治疗情况下血小板反应（计数≥50 x 10 9/L）的累积周数。
结果与结论
完整分析纳入 49 名患者。苏可欣组 32 人，22 人 (68.8%) 完成研究；安慰剂组 17 人，仅 1 人 (5.9%) 完成。6 个月期间血小板计数≥50 x 10 9/L 的平均累积周数：苏可欣 12.4 周 vs 安慰剂 0 周（P<0.0001）。第 8 天血小板反应为 65.6% vs 0%（P<0.0001）。持久血小板反应为 34.3% vs 0%（P=0.009）。苏可欣组 31 人 (96.9%) 报告治疗出现的不良反应，安慰剂组为 10 人 (58.5%)。结论：苏可欣在慢性 ITP 患者中耐受良好且优于安慰剂，可能为难治性慢性 ITP 提供额外选择。
