恩西地平(enasidenib)治疗急性髓系白血病的效果怎么样？

发布时间：2026-09-24 08:17:27 相关企业：优客网

摘要

恩西地平1/2期单臂研究中，复发难治AML总体缓解约40.3%，完全缓解约19.3%，中位缓解约5.8个月。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

约12%的急性髓细胞白血病（AML）患者出现异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）反复突变。突变IDH2蛋白可新形态合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白高甲基化，细胞分化受阻。

恩西地平（enasidenib）是口服、选择性的IDH2突变酶抑制剂。首次人体1/2期研究评估了其在突变IDH2晚期髓系恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量、药代动力学与药效学特征、安全性和临床活性。剂量递增阶段在每日50至650毫克范围内未达最大耐受剂量，扩展阶段选用每日100毫克并观察到疗效。

3至4级相关不良事件包括间接高胆红素血症（12%）和IDH抑制剂相关分化综合征（7%）。在复发或难治性AML患者中，总体缓解率为40.3%，中位缓解持续5.8个月；中位总生存期9.3个月，获得完全缓解的34名患者（19.3%）总生存期为19.7个月。上述为该单臂研究结果，不能直接外推到所有患者。