摘要
恩西地平2017年8月1日获FDA批准，单臂研究约19%完全缓解、中位持续约8.2个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
恩西地平（enasidenib，商品名IDHIFA，Celgene Corp.）于2017年8月1日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于经检测确认具有异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。这是FDA首次批准专门针对IDH2突变复发/难治性AML的药物，并同时批准伴随诊断RealTime IDH2 Assay。
批准基于开放标签、单臂、多中心试验AG221-C-001（NCT01915498），纳入199名具有IDH2突变的复发或难治性AML成人，每日口服恩西地平100毫克。完全缓解（CR）及部分血液恢复的完全缓解（CRh）、缓解持续时间，以及由输血依赖转为不依赖，是批准依据。
中位随访约6.6个月后，约23%患者获得CR或CRh，中位持续约8.2个月；其中约19%为CR（中位8.2个月），约4%为CRh（中位9.6个月）。首次反应中位时间约1.9个月。基线需输血的157人中约34%在至少56天期间不再需输血。超过20%患者较常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降；约14%出现分化综合征。推荐剂量为100毫克每日口服一次，直至疾病进展或不可接受毒性。上述为单臂研究结果。
